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來(lái)源：成體干細(xì)胞國(guó)家地方實(shí)驗(yàn)室、國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心、上海市華興健康產(chǎn)業(yè)合作促進(jìn)中心
截至2023年9月30日，國(guó)內(nèi)共有52家企業(yè)（不含子公司）的88款干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理，其中8月份新增3款，9月新增4款。共有44家企業(yè)（不含子公司）的69款獲準(zhǔn)默許進(jìn)入臨床試驗(yàn)（臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可），其中8月份新增3項(xiàng)，9月新增1項(xiàng)。88款受理干細(xì)胞藥物中有10款已無(wú)法查到IND評(píng)審信息或評(píng)審暫停，10款正在評(píng)審中。
8月新增
新增受理
1、浙江金時(shí)代
2023年8月16日，浙江金時(shí)代生物技術(shù)有限公司提交的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（異體）注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理（受理號(hào)：CXSL2300547），治療急性移植物抗宿主?。℅VHD）。
臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有較強(qiáng)的免疫調(diào)節(jié)作用及造血恢復(fù)的促進(jìn)作用，可望用于GVHD的治療。在前期完成的臨床前安全性有效性評(píng)價(jià)工作中，研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（異體）注射液（臨床擬用劑量）在對(duì)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物給予單次、多次給藥后均無(wú)毒性反應(yīng)，對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)均無(wú)毒副作用，無(wú)致瘤性、對(duì)改善GVHD動(dòng)物模型的癥狀有著顯著的療效。
2、呈諾醫(yī)學(xué)
2023年8月22日，呈諾再生醫(yī)學(xué)科技（北京）有限公司的異體內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPCs）注射液（ALF201）臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理（CXSL2300561）。
ALF201是基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）定向誘導(dǎo)分化得到的異體內(nèi)皮祖細(xì)胞（EPCs）注射液。2022年4月，呈諾醫(yī)學(xué)研發(fā)的ALF201注射液（受理號(hào)：CXSL2200090）獲得CDE的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，成為全球首個(gè)獲批臨床的治療急性缺血性腦卒中的iPSC衍生細(xì)胞候選產(chǎn)品，此次IND申報(bào)則為新適應(yīng)癥申報(bào)臨床。
3、中盛溯源
2023年8月23日，安徽中盛溯源生物科技有限公司的“NCR300注射液”臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理（CXSL2300562）。
“NCR300注射液”是中盛溯源通過(guò)優(yōu)化生產(chǎn)工藝，在藥品cGMP標(biāo)準(zhǔn)下工業(yè)化、大規(guī)模生產(chǎn)制備的iPSC來(lái)源的自然殺傷細(xì)胞（iNK）產(chǎn)品，可用于多種惡性腫瘤的臨床治療，提高細(xì)胞治療的有效率和穩(wěn)定性。今年4月20日，中盛溯源的“NCR300注射液”獲批臨床，擬開(kāi)展針對(duì)骨髓增生異常綜合征（MDS）的臨床試驗(yàn)，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批臨床的iPSC來(lái)源的iNK療法。此次臨床申報(bào)為新適應(yīng)癥申報(bào)。
新增默示許可
1、武漢睿健醫(yī)藥
2023年8月2日，武漢睿健醫(yī)藥科技有限公司的帕金森新藥NouvNeu001（CXSL2300346）獲得新藥臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這也是帕金森治療領(lǐng)域中，全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
NouvNeu001是一種聚焦臨床需求導(dǎo)向出發(fā)，利用化合物實(shí)現(xiàn)精細(xì)細(xì)胞功能改造，從而真正滿足臨床需求的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。NouvNeu001通過(guò)化合物調(diào)節(jié)實(shí)現(xiàn)高純度神經(jīng)元亞型分化，與體內(nèi)原有神經(jīng)元形成連接，并增強(qiáng)細(xì)胞分泌功能，進(jìn)一步加強(qiáng)了移植細(xì)胞對(duì)原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。
2、睿源生物
2023年8月22日，江蘇睿源生物技術(shù)有限公司的生物制品1類新藥“RY_SW01細(xì)胞注射液”獲得新藥臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（CXSL2300385），適應(yīng)癥為“系統(tǒng)性硬化癥”。該適應(yīng)癥為罕見(jiàn)病，臨床上尚無(wú)有效治療藥物。
“RY_SW01細(xì)胞注射液”屬于間充質(zhì)干細(xì)胞治療產(chǎn)品。與傳統(tǒng)療法相比，間充質(zhì)干細(xì)胞可以通過(guò)多種通路進(jìn)行免疫調(diào)節(jié)，并且分泌細(xì)胞因子達(dá)到抗纖維化的作用；在安全性方面，不會(huì)引起類似免疫抑制劑帶來(lái)的不良反應(yīng)。間充質(zhì)干細(xì)胞的這些特性為治療硬皮病患者提供了一種新的策略，能夠重塑患者免疫系統(tǒng)達(dá)到緩解痛苦和治療疾病的作用。
3、乾暉生物
2023年8月29日，廣東乾暉生物科技有限公司的“血液凈化用間充質(zhì)干細(xì)胞”（受理號(hào)：CXSL230079）獲得新藥臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。這是國(guó)際首個(gè)適用于組合型生物人工肝治療的血液凈化用間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品，適應(yīng)癥為：慢加急性肝衰竭（早、中期）。
9月新增
新增受理
1、睿健醫(yī)藥（蘇州）
2023年9月16日，睿健醫(yī)藥科技（蘇州）有限公司的 “人源多巴胺能前體細(xì)胞注射液”（iPSC衍生藥物）的1項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)為：CXSL2300628）。這是該款細(xì)胞注射液的第2種適應(yīng)證獲得受理，此前已獲得默示許可用于帕金森病（受理號(hào)：CXSL2300346）。
NouvNeu001是睿健醫(yī)藥通過(guò)其自研的高效化學(xué)小分子誘導(dǎo)功能細(xì)胞再生技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款針對(duì)帕金森病的iPSC衍生藥物，其將誘導(dǎo)多能干細(xì)胞作為“種子”，培養(yǎng)獲得健康的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞，然后將之植入病灶部位，以此來(lái)彌補(bǔ)多巴胺能神經(jīng)元的不足。這類前體細(xì)胞除了能夠分泌多巴胺這類遞質(zhì)之外，還可以進(jìn)一步分泌多種蛋白及小核酸來(lái)改善PD病灶，為移植到腦部的細(xì)胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境。
2、璦格干細(xì)胞
2023年9月19日，北京璦格干細(xì)胞科技有限公司的 “人脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞注射液” 的1項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理號(hào)為：CXSL2300630）。這是該款干細(xì)胞注射液的第2種適應(yīng)證獲得受理，此前已獲得默示許可用于系統(tǒng)性硬化癥手部皮膚纖維化導(dǎo)致的手功能障礙（攣縮）（受理號(hào)：CXSL2300204）。
AG1001是璦格干細(xì)胞以北京協(xié)和醫(yī)院臨床研究及專利技術(shù)為依托進(jìn)行引進(jìn)開(kāi)發(fā)的干細(xì)胞治療藥物，開(kāi)發(fā)過(guò)程采用嚴(yán)格的質(zhì)控體系和制備技術(shù)，確保產(chǎn)品質(zhì)量和生物學(xué)效能均一、穩(wěn)定，臨床前研究中獲得了良好的安全性與有效性數(shù)據(jù)。AG1001在免疫調(diào)節(jié)、抗纖維化和促血管生成等方面的功能研究和臨床試驗(yàn)探索，可以對(duì)抗系統(tǒng)性硬化癥發(fā)病的三個(gè)病理軸，是一種極具潛力的治療系統(tǒng)性硬化癥的新型藥物，臨床應(yīng)用潛力巨大。
3、艾爾普再生醫(yī)學(xué)
2023年9月20日，艾爾普再生醫(yī)學(xué)科技（深圳）有限公司的 “注射用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞” 的1項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理為：CXSL2300637），這是艾爾普的第1款間充質(zhì)干細(xì)胞藥物。此前艾爾普用于治療嚴(yán)重慢性缺血性心力衰竭的人iPSC來(lái)源心肌細(xì)胞注射液（受理號(hào)：CXSL2200547）已獲得默示許可。
4、茵冠生物
2023年9月26日，深圳市茵冠生物科技有限公司的 “人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液” 的1項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲受理（受理為：CXSL2300656），這是該款干細(xì)胞注射液的第2種適應(yīng)證獲得受理。目前藥物相關(guān)信息暫未披露。此前已獲默示許可用于急性缺血性腦卒中（受理號(hào)：CXSL2200624）。
新增默示許可
漢密頓生物
2023年9月27日，武漢漢密頓生物科技股份有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”（受理號(hào)：CXSL2300446）獲得新藥臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，適應(yīng)證為膝關(guān)節(jié)骨性關(guān)節(jié)炎。這是該干細(xì)胞注射液的第1種適應(yīng)證。
