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據(jù)統(tǒng)計(jì)，截止到2023年12月，全球已注冊(cè)登記的干細(xì)胞相關(guān)臨床項(xiàng)目多達(dá)4000余項(xiàng)，其中包含3101項(xiàng)已完成的項(xiàng)目，主要涉及自身免疫性疾?。ㄈ缦到y(tǒng)性紅斑狼瘡）、代謝性疾?。ㄈ缣悄虿。⒑粑到y(tǒng)疾?。ㄈ缏璺危⒐顷P(guān)節(jié)?。ㄈ绻顷P(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎）、生殖系統(tǒng)疾病（如男性勃起功能障礙）、肝臟疾病、眼科疾病等多個(gè)領(lǐng)域。
這其中，我國已有50余項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)，包括糖尿病足潰瘍、骨關(guān)節(jié)炎、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、肺纖維化、卒中、銀屑病、急性呼吸窘迫綜合征、肝衰竭、克羅恩病、移植物抗宿主病等病種。隨著更多臨床試驗(yàn)數(shù)量增加，預(yù)計(jì)到2028年，中國干細(xì)胞市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)的復(fù)合年均增長(zhǎng)率將達(dá)到16.5%。
PART1 備案及上市的干細(xì)胞藥物匯總
全球已上市的間充質(zhì)干細(xì)胞藥物
我國間充質(zhì)干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可匯總（截止至2024.1.17）
PART2 干細(xì)胞新藥審批流程參考
新藥的研發(fā)與上市是一個(gè)復(fù)雜的過程，除了臨床前研究、臨床試驗(yàn)（一期、二期、三期）這些關(guān)鍵步驟外，新藥IND申請(qǐng)也是必不可少的環(huán)節(jié)。只有通過這些階段，并且每一階段都順利通過審批，新藥才能最終獲得上市許可。
01新藥臨床研究申請(qǐng)
IND，全稱為Investigational New Drug Application，是指干細(xì)胞產(chǎn)品通過臨床前試驗(yàn)后向美國FDA（我國為“藥監(jiān)局”）提交的新藥臨床研究申請(qǐng)。如果在提交申請(qǐng)后30天內(nèi)，F(xiàn)DA未駁回申請(qǐng)，那么該產(chǎn)品就可以進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
02新藥申請(qǐng)
在完成所有三個(gè)階段的臨床試驗(yàn)后，可以將研究資料和數(shù)據(jù)整理匯總，向FDA提交新藥申請(qǐng)，即NDA。NDA的目的是確保上市藥品的安全性、有效性和質(zhì)量可控。一般情況下，F(xiàn)DA應(yīng)在6個(gè)月的規(guī)定時(shí)間內(nèi)完成NDA審評(píng)。但由于申請(qǐng)材料過多，大多數(shù)新藥申請(qǐng)的審評(píng)時(shí)間會(huì)超過這個(gè)期限。
PART3干細(xì)胞監(jiān)管政策
干細(xì)胞療法作為一項(xiàng)新興的技術(shù)，需要進(jìn)行強(qiáng)有力的監(jiān)管，在保證患者健康的同時(shí)，還有利于推動(dòng)整個(gè)行業(yè)的健康發(fā)展。
2019年，我國發(fā)布了《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》，明確了干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范采取“類雙軌管理模式”，即由“國家藥監(jiān)局”和“衛(wèi)健委”共同開展，以建立符合我國國情的干細(xì)胞技術(shù)規(guī)范。
2022至2023年，我國又相繼頒布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理指南（試行）》、《“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點(diǎn)專項(xiàng)2022年度項(xiàng)目申報(bào)指南（征求意見稿）》、《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等多條法規(guī)，對(duì)干細(xì)胞產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)、質(zhì)量管理、生產(chǎn)管理、臨床應(yīng)用（如干細(xì)胞與器官衰老、新型冠狀病毒肺炎、心血管功能重塑）等方面，進(jìn)行了更加規(guī)范的管理。
PART4 總結(jié)
2023年全球干細(xì)胞治療市場(chǎng)收入為2.86億美元左右，且具有廣闊的發(fā)展?jié)摿?。預(yù)計(jì)到2028年，干細(xì)胞市場(chǎng)估值將高達(dá)6.15億美元。目前全球范圍內(nèi)獲批的干細(xì)胞產(chǎn)品主要集中在日本、韓國、美國、歐盟等地。近幾年，我國也在大力扶持干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展，目前已將干細(xì)胞發(fā)展列入“十四五”發(fā)展規(guī)劃。
相信在不久的將來，干細(xì)胞將會(huì)像“智能手機(jī)”一樣，深入影響我們每個(gè)人的生活。我們也期待隨著干細(xì)胞藥物研究規(guī)模的不斷擴(kuò)大，再生醫(yī)療技術(shù)能讓更多的患者獲益！