EN
來源：干細胞基地
自從2018年國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CENTER FOR DRUG EVALUATION, NMPA）重新受理干細胞新藥臨床試驗申報以來，干細胞藥物臨床試驗的申請穩(wěn)步增長。承辦受理號總量從2018年申報的5個（以受理號計）增長至2023年的47個，較2022年度增長了近一倍，我國干細胞新藥研發(fā)速度明顯加快。2020-2023年干細胞藥物申報數(shù)量見圖1。
圖1 2020-2023年干細胞藥物申報數(shù)量
（數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細胞基地整理）
一、申報情況
2023年CDE受理干細胞藥物臨床申請47項（以受理號計），注冊分類皆為國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥注冊申請，見表1。
表1 2023年度干細胞藥物注冊申報受理一覽表
二、臨床試驗默示許可情況
2023年CDE合計默許許可21家企業(yè)35款干細胞藥物的臨床試驗。其中武漢光谷中源藥業(yè)有限公司的人臍帶源間充質(zhì)干細胞注射液獲批5項臨床試驗默示許可，北京澤輝辰星生物科技有限公司、安徽中盛溯源生物科技有限公司、北京璦格干細胞科技有限公司、杭州易文賽生物技術(shù)有限公司各獲批2項臨床試驗默示許可，見表2。
表2 2023年度干細胞藥物臨床試驗默示許可一覽表
三、臨床試驗適應證分析
截至2023年12月31日，CDE合計默許的35項臨床試驗涉及31項適應證。其中包括肺病類（7項），阿爾茨海默病、肝衰竭、膝骨關(guān)節(jié)炎 、慢性放射性直腸炎等。從適應證來看，絕大多數(shù)藥物利用間充質(zhì)干細胞的免疫調(diào)控能力以針對炎癥或自身免疫系統(tǒng)等相關(guān)疾病展開治療。
四、申報的細胞類型分析
截至2023年12月31日，從申報的細胞類型來看，間充質(zhì)干細胞藥物合計60款，占比75.9%，是干細胞藥物研發(fā)最主要的細胞類型，見圖2。特別是2023年度合計受理了21款臍帶間充質(zhì)干細胞藥物，迎來了大幅增長。其次，除了間充質(zhì)干細胞，來自人誘導多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）的功能細胞藥物也呈穩(wěn)步增長態(tài)勢，2023年度合計新增了4項iPSC分化的功能細胞藥物。
圖2 已獲批IND干細胞藥物細胞類型情況
（數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細胞基地整理）
五、申報地區(qū)情況分析
在各省市的干細胞藥物申報方面，截至2023年12月31日合計受理106項，默示許可79項臨床試驗申請。在申報受理方面，上海以21項位居第一，北京以18項居第二，隨后依次為廣東、江蘇、浙江，見圖3。
圖3 各省市干細胞藥物申報受理情況
（數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細胞基地整理）
在臨床試驗默示許可方面，上海以17項位居第一，北京以16項居第二，隨后依次為廣東、江蘇、湖北。可以看出上海是干細胞藥物研發(fā)最活躍的地區(qū)，長三角地區(qū)、北京和廣東是中國干細胞藥物研發(fā)的主力地區(qū)，見圖4。
圖4 各省市干細胞藥物臨床試驗默示許可情況
（數(shù)據(jù)來源：東方醫(yī)院干細胞基地整理）
六、2024年度干細胞藥物申報或迎來更大爆發(fā)
全球細胞治療領(lǐng)域在基礎(chǔ)研究領(lǐng)域已取得諸多重大原創(chuàng)性成果。我國干細胞基礎(chǔ)研究位居世界前列，為許多疑難雜癥的治療提供了新的希望。然后由于受到前期市場無序發(fā)展的影響，我國干細胞臨床研究及臨床試驗一度停滯，導致目前干細胞產(chǎn)業(yè)上游存儲業(yè)務(wù)相對成熟，中游開發(fā)和下游應用發(fā)展相對滯后的局面。
隨著《干細胞臨床研究管理辦法 ( 試行) 》《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則( 試行) 》《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導原則(試行)》《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導原則（試行）》《人源干細胞產(chǎn)品藥學研究與評價技術(shù)指導原則（試行）》《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（試行）》《細胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導原則》等政策出臺，我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌，并逐漸明確了以干細胞藥物作為轉(zhuǎn)化出口的道路。
隨著政策的逐步明確，在經(jīng)過一番探索后，我國干細胞臨床轉(zhuǎn)化進入有序發(fā)展階段，干細胞藥物申報的數(shù)量和質(zhì)量都有顯著增長。根據(jù)全球最大臨床試驗登記網(wǎng)站http://clinicaltrials.gov查詢的信息，諸如新冠感染后遺癥、糖尿病、骨髓增生異常綜合征、新生兒嚴重缺氧缺血性腦病、陰莖硬結(jié)癥、勃起功能障礙等疾病的臨床治療研究也在應用干細胞開展治療。相信2024年度會是干細胞藥物研發(fā)的爆發(fā)期，會有更多針對新適應證的干細胞藥物進入臨床試驗階段。同時，正在開展干細胞藥物Ⅰ期/Ⅱ期臨床試驗也將逐步產(chǎn)生結(jié)果，相信隨著干細胞技術(shù)研發(fā)的不斷深入，干細胞作為治療藥物距離上市也未來可期。