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FDA不再要求報告少數(shù)CAR-T療法中兩種常見但有時也會嚴(yán)重的副作用，目的是“盡量減輕醫(yī)療系統(tǒng)的負(fù)擔(dān)”。
細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性是CAR-T治療中兩種眾所周知的副作用，屬于免疫系統(tǒng)過度反應(yīng)。上周，監(jiān)管機(jī)構(gòu)取消了臨床醫(yī)生報告這些副作用嚴(yán)重病例的要求，作為其針對吉利德公司治療藥物Yescarta和Tecartus治療的風(fēng)險評估和緩解策略（REMS）的一部分。
今年3月和4月，該機(jī)構(gòu)還分別為百時美施貴寶的Breyanzi以及百時美施貴寶和2seventy bio的Abecma批準(zhǔn)了類似的更新。
美國國家癌癥研究所的高級研究員James Kochenderfer于周二告訴Endpoints News，減少報告要求是合理的，因為該領(lǐng)域已從數(shù)千名患者那里收集了大量數(shù)據(jù)，并制定了治療CRS和神經(jīng)毒性的指南。
James Kochenderfer說：“多年來，我們對治療CRS和神經(jīng)毒性了解越來越多。由于及早治療，現(xiàn)在的毒性反應(yīng)比過去大大減輕。”他曾接受過百時美施貴寶和吉利德的研究資助。
FDA 還取消了對于 Tecartus 和 Yescarta REMS 的其它一些要求，包括對不良反應(yīng)管理指南等教育和培訓(xùn)材料的要求。吉利德發(fā)言人表示，“隨著 CAR-T 細(xì)胞療法成為一種更標(biāo)準(zhǔn)的治療方法，在此期間，安全有效地提供 CAR-T 所需的知識、技能和經(jīng)驗也在不斷增長，腫瘤學(xué)家可以適當(dāng)?shù)毓芾砀弊饔谩?rdquo;
吉利德的一名發(fā)言人表示：“隨著CAR-T細(xì)胞療法成為一種更標(biāo)準(zhǔn)的治療方式，提供CAR-T安全有效所需的知識、技能和經(jīng)驗也在同期增長，腫瘤科醫(yī)生現(xiàn)在可以適當(dāng)管理副作用了。”
今年CAR-T的安全性一直受到關(guān)注，此前FDA調(diào)查了罕見的CAR-T患者出現(xiàn)T細(xì)胞惡性腫瘤的報告，并于4月確定需要加蓋黑匣子警告。
值得一提的是，F(xiàn)DA的這一決策標(biāo)志著對CAR-T療法安全性和有效性的信心在不斷增強(qiáng)。這種信心不僅來源于臨床數(shù)據(jù)的積累，更來自于對CAR-T療法治療機(jī)制深入理解的進(jìn)步。其次，放寬副作用報告要求也體現(xiàn)了FDA對醫(yī)療保健服務(wù)系統(tǒng)優(yōu)化的關(guān)注。在當(dāng)前的醫(yī)療環(huán)境下，醫(yī)療保健服務(wù)系統(tǒng)面臨著巨大的壓力，包括資源緊張、人力不足等問題。放寬對常見副作用的報告要求，有助于減輕醫(yī)療機(jī)構(gòu)的負(fù)擔(dān)，使他們能夠更好地專注于治療和管理那些真正需要關(guān)注的嚴(yán)重或罕見的不良反應(yīng)?；蛟S這對CAR-T細(xì)胞療法行業(yè)釋放的是一個良好的信號。