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在近日召開的國務院常務會議上，國務院總理李強主持并審議通過了備受矚目的《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》。這一舉措對于推動中國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展具有深遠影響，尤其是細胞與基因療法行業(yè)，有望因此迎來全新的發(fā)展機遇。
《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的審議通過，體現(xiàn)了國家對創(chuàng)新藥物研發(fā)的高度重視。方案旨在通過全方位的政策支持和優(yōu)化流程，降低新藥創(chuàng)制的成本和風險，從而激發(fā)醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新活力。其中，對于細胞和基因療法這樣的前沿領(lǐng)域，方案的實施將極大地促進其臨床研究和產(chǎn)品開發(fā)進程。
細胞和基因療法作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的新興方向，具有巨大的治療潛力和市場前景。然而，由于其技術(shù)復雜度高、研發(fā)投入大、開發(fā)周期長等特點，使得該領(lǐng)域的發(fā)展在一定程度上受到制約?！度湕l支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的審議通過，恰恰為這類創(chuàng)新藥物的研發(fā)提供了更加有力的政策保障和環(huán)境支持。
會議指出，發(fā)展創(chuàng)新藥關(guān)系醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，關(guān)系人民健康福祉。要全鏈條強化政策保障，統(tǒng)籌用好價格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險、藥品配備使用、投融資等政策，優(yōu)化審評審批和醫(yī)療機構(gòu)考核機制，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。要調(diào)動各方面科技創(chuàng)新資源，強化新藥創(chuàng)制基礎研究，夯實我國創(chuàng)新藥發(fā)展根基。
可以預見，上述措施將合力助推創(chuàng)新藥的發(fā)展，尤其是對于細胞和基因療法這樣的高端技術(shù)產(chǎn)業(yè)，將有助于其更快地實現(xiàn)突破和應用。此外，還將有助于細胞與基因療法行業(yè)在基礎科研方面取得更多原創(chuàng)性成果，提升我國在該領(lǐng)域的國際競爭力。同時，隨著基礎研究的不斷深入，未來將有更多安全、有效的細胞與基因療法產(chǎn)品涌現(xiàn)出來，惠及廣大患者。
回望2015年深度醫(yī)改，自那時起中國生物醫(yī)藥行業(yè)的主線逐漸從“規(guī)范+保障”轉(zhuǎn)向“創(chuàng)新+提效”。2024年政府工作報告中，創(chuàng)新藥首次被提及，充分表明了國家對創(chuàng)新藥的決心和信心。此次《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的審議通過，無疑是對這一趨勢的進一步強化和加速。
對細胞與基因療法行業(yè)的影響
1. 強化政策保障，降低研發(fā)風險
《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》提出，要全鏈條強化政策保障，統(tǒng)籌用好價格管理、醫(yī)保支付、商業(yè)保險、藥品配備使用、投融資等政策。對于細胞與基因療法行業(yè)而言，這些政策將極大地降低研發(fā)成本和市場準入門檻，提升企業(yè)的創(chuàng)新積極性和市場競爭力。
2. 優(yōu)化審評審批流程，加速產(chǎn)品上市
《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》要求優(yōu)化審評審批和醫(yī)療機構(gòu)考核機制，這將極大縮短細胞與基因療法產(chǎn)品的上市周期。近年來，國家藥監(jiān)局在審評審批方面進行了多項改革，鼓勵創(chuàng)新藥物快速上市。隨著《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的落實，預計將有更多細胞與基因治療產(chǎn)品進入臨床試驗和上市階段。
3. 激發(fā)源頭創(chuàng)新，夯實發(fā)展根基
《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》強調(diào)要調(diào)動各方面科技創(chuàng)新資源，強化新藥創(chuàng)制基礎研究。對于細胞與基因療法行業(yè)而言，基礎研究是創(chuàng)新的源泉。通過加大對基礎研究的投入和支持，將有力推動細胞與基因治療領(lǐng)域的技術(shù)突破和原創(chuàng)性成果產(chǎn)出。
在政策紅利的持續(xù)推動下，國內(nèi)細胞與基因療法領(lǐng)域取得了顯著成果。如國內(nèi)已有5款CAR-T療法獲批上市，400余個細胞與基因治療產(chǎn)品進入臨床試驗階段，部分產(chǎn)品已接近上市。這些成果不僅體現(xiàn)了我國在細胞與基因治療領(lǐng)域的研發(fā)實力，也將為患者提供了更多治療選擇。
國家/地方層面的支持與配套政策
在國家層面政策的大力推動下，各地也紛紛出臺支持創(chuàng)新藥全鏈條發(fā)展的配套政策。例如，北京、上海、廣州等地已發(fā)布多項支持生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展的政策文件，涉及研發(fā)支持、臨床試驗、醫(yī)保支付等多個環(huán)節(jié)。這些地方政策的出臺，將進一步促進細胞與基因療法行業(yè)的快速發(fā)展和繁榮。
2024年3月5日，政府工作報告首次點名“創(chuàng)新藥”，極大地提升了行業(yè)信心，為后續(xù)政策出臺奠定了基調(diào)。3月13日，一份關(guān)于《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的征求意見稿在業(yè)內(nèi)廣泛流傳，雖然未得到官方證實，但已釋放出強烈的政策信號。4月7日，北京發(fā)布《北京市支持創(chuàng)新醫(yī)藥高質(zhì)量發(fā)展若干措施（2024年）》，涵蓋臨床開發(fā)、審評審批、臨床應用與支付等多個環(huán)節(jié)。廣州、珠海等多地幾乎同時發(fā)文支持創(chuàng)新醫(yī)藥的高質(zhì)量發(fā)展。6月6日，國務院辦公廳發(fā)布《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點工作任務》，明確提出制定關(guān)于全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的指導性文件，加快創(chuàng)新藥審評審批。7月2日，上海市舉行市政府常務會議，原則同意《關(guān)于支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)全鏈條創(chuàng)新發(fā)展的若干意見》，推動上海市生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新發(fā)展。
2024年7月5日，《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》正式審議通過，全鏈條強化政策保障，統(tǒng)籌用好各類政策資源，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。
結(jié)語
《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的審議通過，對細胞與基因療法行業(yè)將產(chǎn)生深遠影響。一方面，政策強化了對創(chuàng)新藥的全方位保障，降低了研發(fā)成本和市場準入門檻；另一方面，優(yōu)化審評審批流程將加速細胞與基因治療產(chǎn)品的上市進程，為患者提供更多安全有效的治療手段。
同時，地方層面的配套政策也為細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展提供了有力支撐。從資金扶持到臨床試驗獎勵再到醫(yī)保支付支持，一系列措施將形成合力，推動細胞與基因治療行業(yè)實現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展。按照慣例，《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》將于近日掛網(wǎng)公開。
總而言之，《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》的審議通過將為細胞與基因療法行業(yè)帶來了前所未有的發(fā)展機遇。我們期待這一實施方案的圓滿落地。