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近日，華山醫(yī)院臨時進口“帕瑞肽”（注：一種罕見病用藥）的申請得到國家藥品監(jiān)督管理局的復(fù)函，該藥物進口流程得以順利啟動，并于昨天給患者用上藥。這是上海首次按照我國《臨床急需藥品臨時進口工作方案》成功進口國內(nèi)無注冊上市的臨床急需藥品。
從臨床急需藥品的快速審批、海外采購、便捷通關(guān)到規(guī)范使用等流程，上海此次對國家新政的“破冰”，協(xié)同了醫(yī)療機構(gòu)以及政府多部門，為本市尚無有效治療藥的罕見病或其他危重癥患者帶來新希望，風(fēng)向標(biāo)意義深遠。
接受首支藥品注射后，患者目前情況平穩(wěn)
近年來，受益于國內(nèi)制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展和國外藥品進口，我國常見病、多發(fā)病的藥品需求已得到極大滿足，但仍有一些臨床急需藥品尚未在國內(nèi)上市。為進一步完善藥品供應(yīng)保障，滿足人們特定的急需藥品需求，國家衛(wèi)健委和國家藥監(jiān)局2022年聯(lián)合印發(fā)《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，為相關(guān)藥品進口申請、使用管理提供制度保障。
本次華山醫(yī)院申請進口的三支“帕瑞肽”正是這一方案在上海的“破冰”探索?；颊咦蛱旖邮芰耸字ё⑸?，目前身體情況平穩(wěn)。
“帕瑞肽”用于治療不適合手術(shù)或尚未治愈，以及第一代生長抑素類似物控制不佳的肢端肥大癥患者。肢端肥大癥會引起全身多系統(tǒng)、多臟器并發(fā)癥，如不治療，平均壽命縮短至少10年，2022年被列入我國《第二批罕見病目錄》，說這些患者“掙扎在死亡邊緣”并不夸張。
“這名34歲的患者確診肢端肥大癥已經(jīng)3年多，此前接受了手術(shù)、伽瑪?shù)吨委煛?rdquo;華山醫(yī)院罕見病中心副主任張朝云教授告訴記者，這一罕見病不僅會導(dǎo)致容貌改變、糖尿病、高血壓等一系列問題，還會引發(fā)心衰等心臟疾病，如果激素不降到正常水平，將危及生命。遺憾的是，患者經(jīng)國內(nèi)現(xiàn)有多種方案治療，激素指標(biāo)依然沒達到正常，急需“帕瑞肽”。
先行先試，為臨床急需藥品進口積累經(jīng)驗
華山醫(yī)院作為國家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心，是國內(nèi)最大的肢端肥大癥診治中心，每年手術(shù)的肢端肥大癥患者達兩三百例，其中有20%至30%的患者在手術(shù)聯(lián)合第一代生長抑素類似物綜合治療后，病情仍未緩解。受制于“帕瑞肽”尚未在國內(nèi)上市，他們的臨床需求長期得不到滿足。
能不能給患者試一條新路？今年3月，華山醫(yī)院提出了“帕瑞肽”的進口申請，上海市衛(wèi)健委和上海市藥監(jiān)局主動對接華山醫(yī)院，對國家方案進行細致解讀。在市衛(wèi)健委和藥監(jiān)局指導(dǎo)下，華山醫(yī)院成立了以該院罕見病中心主任、副院長趙重波掛帥的工作小組，協(xié)調(diào)醫(yī)務(wù)處、藥劑科、“金垂體”多學(xué)科醫(yī)療團隊，迅速制定臨時進口藥品管理制度、安全防范措施、風(fēng)險處置預(yù)案，并成立專家組，根據(jù)臨床需求向國家藥監(jiān)局提出了申請。
在各方努力下，這三支救命藥近期終于抵達上海。值得一提的是，足不出“滬”，在上海能用上藥，不用飛到海外醫(yī)治，讓患者的治療花費大大降低。
上海市藥監(jiān)局方面表示，臨時進口沒有經(jīng)過我國注冊上市的急需藥品，是對現(xiàn)行藥物注冊制度的有益補充。華山醫(yī)院的這次先行先試，為日后國內(nèi)未上市臨床急需藥品在本市的進口工作提供了寶貴經(jīng)驗。藥監(jiān)部門也將跟蹤該藥使用情況，跟進醫(yī)療機構(gòu)申請需求，確保更多百姓既用得上藥，也用得好藥。