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中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病類(lèi)型多樣，按發(fā)病年齡分類(lèi)大致可以分為發(fā)育性、精神性、神經(jīng)退行性疾病。其中，發(fā)育性神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括唐氏綜合征、自閉癥譜系障礙等；精神性神經(jīng)系統(tǒng)疾病包括精神分裂癥、雙向障礙、抑郁癥；神經(jīng)退行性疾病常見(jiàn)的有阿爾茨海默病、帕金森病、亨廷頓病、肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）等。
而近年來(lái)，CNS患者人數(shù)逐漸攀升，僅就阿爾茨海默病而言，預(yù)計(jì)在2050年發(fā)病人數(shù)增至1億多人。據(jù)弗若斯沙利文統(tǒng)計(jì)，未來(lái)15年，全球CNS藥物市場(chǎng)預(yù)計(jì)保持穩(wěn)定增長(zhǎng)，2034年達(dá)到1721億美元，中國(guó)達(dá)到571億美元。盡管市場(chǎng)潛力非常大，但當(dāng)下CNS的治療仍存在大量未竟需求。
上周五，一則誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）技術(shù)領(lǐng)域科學(xué)家鄧宏魁教授榮獲“中國(guó)諾貝爾獎(jiǎng)”之稱(chēng)的未來(lái)科學(xué)大獎(jiǎng)在生物醫(yī)藥行業(yè)朋友圈刷屏。以iPSC為代表的再生醫(yī)學(xué)不論在科研界還是產(chǎn)業(yè)界都非常讓人期待，替換病變或受損的細(xì)胞是再生醫(yī)學(xué)的一項(xiàng)主要目標(biāo)。當(dāng)疾病或衰老給身體造成損害時(shí)，如果能用新細(xì)胞替換受損細(xì)胞，那就彷佛時(shí)光可以倒流，人也能“返老還童”一樣。
iPSC在治療CNS疾病方面具有顯著的優(yōu)勢(shì)，其具有超強(qiáng)的分化再生能力，可以在特定條件下誘導(dǎo)分化成人體所需的不同類(lèi)型的細(xì)胞；同時(shí)iPSC可來(lái)源于患者自身的細(xì)胞，免疫原性較低，可以減少移植后免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn)，這使得iPSC細(xì)胞藥物在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病中具有更好的安全性和耐受性；并且iPSC治療可以精確控制細(xì)胞的分化方向和數(shù)量，有望達(dá)到更好的治療效果。
國(guó)內(nèi)布局iPSC的企業(yè)數(shù)量諸多，神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域是主要方向之一。值得一提的是，國(guó)內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新潛力迸發(fā)，不少企業(yè)取得了亮眼的成果（以下舉例排名不分先后）。
士澤生物在今年1月完成臨床級(jí)自體iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液經(jīng)顱內(nèi)立體定位注射微創(chuàng)手術(shù)方式移植治療帕金森病，這是中國(guó)首例臨床級(jí)iPS衍生細(xì)胞移植治療帕金森病，也是全中國(guó)首例、全世界第二例自體iPS衍生細(xì)胞替代性移植治療帕金森病。
睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的人源多巴胺能前體細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001注射液，是帕金森治療領(lǐng)域中全球首個(gè)進(jìn)入新藥注冊(cè)臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
呈諾醫(yī)學(xué)的ALF201是全球首個(gè)獲批臨床的治療急性缺血性腦卒中的iPSC衍生細(xì)胞候選產(chǎn)品，已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
霍德生物iPSC衍生前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01是全球首個(gè)獲得FDA注冊(cè)臨床默許的多能干細(xì)胞衍生前腦神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品，據(jù)最新公布數(shù)據(jù)顯示，截止4月29日該項(xiàng)目的注冊(cè)臨床與臨床研究一共已完成中風(fēng)后16至58個(gè)月的13名受試者給藥，以及最長(zhǎng)近5個(gè)月的隨訪，所有受試者的健康狀況穩(wěn)定。
此外，中盛溯源、躍賽生物、瑞臻再生醫(yī)學(xué)等企業(yè)也在iPSC細(xì)胞藥物治療CNS疾病領(lǐng)域進(jìn)行了布局，并正在加速推進(jìn)。
躍賽生物代理首席執(zhí)行官陳麗娟女士曾在接受峰客訪談采訪時(shí)表示：“BlueRock和Neurona兩家公司在今年公布了它們干細(xì)胞藥物管線(xiàn)的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，非常令人鼓舞，這代表了干細(xì)胞療法在帕金森?。≒D）和癲癇領(lǐng)域的前沿進(jìn)展。躍賽生物目前也正針對(duì)帕金森病和癲癇推進(jìn)在研管線(xiàn)的進(jìn)程，能看到同行在臨床階段獲得良好的數(shù)據(jù)表現(xiàn)，也是對(duì)躍賽在研管線(xiàn)與細(xì)胞療法的安全性和有效性的有力驗(yàn)證。”
可以看到，國(guó)內(nèi)iPSC技術(shù)正在快速崛起，已有多款候選產(chǎn)品進(jìn)入到臨床試驗(yàn)階段，在國(guó)內(nèi)整體起步較晚的大背景下，這個(gè)速度也算是“后來(lái)居上”。