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圖：從成纖維細胞中建立的人類誘導多能干細胞 (iPS) 群落。京都大學醫(yī)院正在尋求使用 iPS 細胞治療 1 型糖尿病。
該醫(yī)院9月5日宣布，最早將于明年 2 月開始臨床試驗，向 3 名患者移植此類胰島細胞細胞。如果證明安全有效，這項研究將為一種治療方法鋪平道路，讓 1 型糖尿病患者無需每天注射胰島素。目前，日本有 10 萬至 14 萬人患有這種疾病。
經(jīng)過臨床試驗，研究人員希望5年時間內(nèi)能夠實現(xiàn)使用 iPS 細胞衍生的胰島細胞移植治療1型糖尿病獲批上市。
試驗中，研究人員將這種胰腺細胞移植到三名患有嚴重 1 型糖尿病的患者體內(nèi)。這些患者的年齡在 20 至 65 歲之間，在試驗期間還將接受免疫抑制劑和胰島素治療。
研究人員將使用人類誘導多能干細胞（ iPS 細胞）衍生的胰島細胞，該細胞由該京都大學 iPS 細胞研究與應用中心 (CiRA) 的研究人員Taro Toyoda 開發(fā)。CiRA 的創(chuàng)始主任 Shinya Yamanaka 因發(fā)現(xiàn) iPS 細胞而于 2012 年獲得諾貝爾生理學或醫(yī)學獎，iPS 細胞是可以重新編程為任何類型細胞的成熟細胞。
在臨床試驗中，健康捐獻者的 iPS 細胞將被轉化為胰島細胞，然后鋪在一張薄片上，再移植到患者體內(nèi)。移植后一年內(nèi)，研究人員將密切監(jiān)測患者的狀況，以檢查是否有不良副作用。
1 型糖尿病患者的胰腺幾乎不產(chǎn)生胰島素。因此，他們需要定期注射胰島素，這是一種將葡萄糖轉化為能量的激素。1 型糖尿病的確切病因尚不清楚，但它是由于人體免疫系統(tǒng)破壞了胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島而發(fā)生的。
在日本，死者胰腺細胞移植已被批準納入公共醫(yī)療保險范圍，但由于捐贈者短缺，接受此類移植的患者很少。
負責該項目的京都大學糖尿病專家Daisuke Yabe表示：“如果我們能看到一個不再需要注射胰島素的世界，我們會感到非常高興。我們希望這將是從根本上治愈這種疾病的第一步。”
我國相關研究進展
1 型糖尿病患者通常需要每天多次腹部注射胰島素產(chǎn)品。患有 1 型糖尿病時，胰腺中產(chǎn)生胰島素的所謂胰島細胞功能失調，無法控制患者的血糖水平。日本估計有10萬至14萬名1型糖尿病患者。
2023年1月，北京大學鄧宏魁研究組、中國醫(yī)學科學院/北京協(xié)和醫(yī)學院彭小忠研究組合作在《自然·代謝》（Nature Metabolism）發(fā)表題為Implantation underneath the abdominal anterior rectus sheath enables effective and functional engraftment of stem cell-derived islets的研究論文。該研究開發(fā)了一個全新的胰島移植策略，有效支持人誘導多能干細胞分化的胰島細胞在體內(nèi)存活、功能成熟以及功能長期維持。
圖：人誘導多能干細胞分化的胰島細胞腹直肌前鞘下移植示意圖。
2023年7月11日，北京大學發(fā)布了一則有關糖尿病治療的重磅消息：北大干細胞研究中心與天津市第一中心醫(yī)院合作，成功完成了國際首例1型糖尿病受試者化學重編程iPS細胞分化的胰島細胞移植手術。該治療技術有望成為徹底治愈1型糖尿病的理想方案。