EN
斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的一項首次人體試驗的早期結(jié)果表明，人胚胎來源的神經(jīng)干細胞經(jīng)顱立體定位局部注射移植是安全的，并且在慢性缺血性卒中患者治療后1個月開始改善運動功能。幾乎所有患者在Fugl-Meyer運動評估總分變化的主要療效指標上都有所改善。在12個月時，12名患者中有8名患者的運動改善≥10分(被認為具有臨床意義)，另外3名患者更早前就達到了這一閾值。
斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院斯坦福腦卒中治療中心主任Gary K. Steinberg博士說：“患者在干細胞治療后1個月時運動功能改善，在3個月時改善繼續(xù)增加，在6個月時運動功能改善持續(xù)穩(wěn)定。我們看到了任何先前試驗中從未見過的效果，即在6到12個月期間運動功能恢復(fù)持續(xù)增加，平均改善11.8分(6個月時9.3分)。”
該研究結(jié)果于5月4日在美國神經(jīng)外科醫(yī)師協(xié)會(AANS) 2024年會上發(fā)表。
?延伸閱讀
目前對于腦卒中后遺癥的治療方案有限。除了迷走神經(jīng)刺激(VNS)強化康復(fù)治療于2021年獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批準外，目前尚沒有治療慢性缺血性卒中患者功能喪失的方法。
該項研究的主要負責(zé)人Steinberg博士及其同事們在24年前開發(fā)了一種人類胚胎來源的神經(jīng)干細胞產(chǎn)品(NR1細胞)。來自他們自己的實驗室和其他實驗室的不同動物模型的臨床前研究數(shù)據(jù)表明，這種神經(jīng)干細胞移植可以促進腦中風(fēng)后的運動恢復(fù)。
20年后，F(xiàn)DA為目前的這項人體1/2a期臨床研究開了綠燈。該項臨床試驗計劃納入18例患者，年齡在18-75歲之間，有明確診斷缺血性腦卒中后6個月到5年，Rankin評分為3-4分，有穩(wěn)定的運動功能障礙，并且都經(jīng)過卒中后康復(fù)治療。排除了核磁共振成像(MRI)顯示腦卒中病灶范圍小于1 平方厘米或大于100平方厘米的患者。NR1神經(jīng)
干細胞是在患者清醒時，以立體定位方式經(jīng)顱骨鉆孔注射到大腦皮層下梗死病灶周圍區(qū)域。該臨床試驗為開放標簽、劑量遞增(四個劑量分別為2.5萬、5萬、10萬和2000萬個細胞)立體定位梗死病灶周圍局部注射一次治療、聯(lián)合他克莫司免疫抑制治療8周。干細胞治療觀察期間可以進行物理治療，但不是必需的。最后一名患者將于2024年5月接受移植?；颊咴?2
個月時，下肢運動Fugl-Meyer評估(FMA)平均得分提高4.5分，差異有統(tǒng)計學(xué)意義。上肢FMA評分也顯著提高，平均提高7.3分。
用Barthel指數(shù)衡量，干細胞療法在10米步速和參與日常生活活動方面也有顯著的改善。
Steinberg博士說，“令人驚訝的是，臨床療效與劑量、年齡、性別、中風(fēng)到移植的時間或中風(fēng)量之間沒有相關(guān)性。將進行進一步的隨訪，以證實這些結(jié)果并研究恢復(fù)機制。一項前瞻性、多中心雙盲2b期研究也正在計劃中。”
17例受移植患者的不良事件包括大多數(shù)患者出現(xiàn)頭皮切口注射部位疼痛或頭痛，3例患者出現(xiàn)惡心、疲勞、一過性言語障礙加重，2例患者出現(xiàn)無癥狀的慢性硬膜下水腫。上述這些癥狀都很輕微，都是自發(fā)消退的，與細胞無關(guān)，都與手術(shù)過程有關(guān)。未發(fā)生需要住院治療的嚴重不良事件。
?
南加州大學(xué)帕薩迪納(Pasadena)分校神經(jīng)外科副教授Jonathan Russin醫(yī)學(xué)博士對此研究結(jié)果發(fā)表評論指出：對研究結(jié)果的解釋需持謹慎態(tài)度。這種首次用NR1胚胎來源的神經(jīng)干細胞治療腦中風(fēng)的人體干細胞試驗，做了大量的工作，但我認為在完成全部病例治療研究觀察之前，我們不能得出很多結(jié)論。等待最后一例患者治療觀察結(jié)束后（2025年5月），再看看最終的分析結(jié)果。不過我對此研究結(jié)果還是很樂觀，謹慎的樂觀。
這項研究得到了美國國立衛(wèi)生研究院/國家神經(jīng)疾病和中風(fēng)研究所，以及加州再生醫(yī)學(xué)研究所的資助。
信息來源：Stem Cell Therapy Improves Post-Stroke Motor Function - Medscape - May 08, 2024.