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這一世界首創(chuàng)的突破可為白血病和骨髓衰竭性疾病患兒帶來更好的個性化治療。
研究人員在實驗室制造出與人體非常相似的造血干細胞，這是世界首創(chuàng)的突破。
這項研究由澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所（Murdoch Children's Research Institute，MCRI）領導，研究成果發(fā)表在《自然-生物技術》（Nature Biotechnology）雜志上。
這項突破克服了制造人類造血干細胞的一大障礙，人類造血干細胞可以制造出與人類胚胎中產生的非常近似的紅細胞、白細胞和血小板。該工作為如何在培養(yǎng)皿中生成能夠重建整個血液系統(tǒng)的人類造血干細胞提供了重要線索。
IPS細胞的體外造血分化
該研究小組的數據顯示，在干細胞培養(yǎng)過程中，精確定時添加和撤除特定生長因子對這一過程起著決定性作用。
伯明翰大學（University of Birmingham）實驗血液學名譽教授、該研究的共同作者康斯坦茨-博尼弗（Constanze Bonifer）教授說："這是一個了不起的發(fā)現，可能會大大改善未來白血病和骨髓衰竭疾病的治療方法。
領導這項研究的墨爾本醫(yī)學研究中心副教授伊麗莎白-吳（Elizabeth Ng）博士說："從患者身上提取任何細胞，將其重新編程為干細胞，然后將其轉化為特異匹配的血細胞進行移植的能力，將對這些脆弱患者的生命產生巨大影響。"
Elizabeth Ng教授
在這項研究之前，在實驗室中培育人類造血干細胞，并將其移植到骨髓無法制造健康血細胞的動物模型中，是無法實現的。
該研究已經開發(fā)出一套工藝流程，創(chuàng)造出可移植的造血干細胞，與人類胚胎中的造血干細胞非常接近。
重要的是，這些人體細胞可以按臨床使用所需的規(guī)模和純度制造。
在研究中，免疫缺陷小鼠被注射了這種人造造血干細胞，研究發(fā)現，造血干細胞形成的功能性骨髓的水平與臍帶血細胞移植中的水平相似，這已被證明是成功的標志。
研究還發(fā)現，實驗室培養(yǎng)的干細胞在成功移植到小鼠體內之前可以冷凍，從而模擬了供體造血干細胞移植到患者體內之前的保存過程。
墨爾本醫(yī)學中心安德魯-埃利凡蒂教授說，雖然造血干細胞移植通常是挽救兒童血液疾病生命治療的關鍵部分，但并非所有兒童都能找到理想匹配的供體，移植中不匹配的捐獻者免疫細胞會攻擊受者自身組織，導致嚴重疾病或死亡，開發(fā)個性化、患者特異的造血干細胞將防止這些并發(fā)癥，解決捐獻者短缺問題，并與基因組編輯一起，幫助糾正血液疾病的根本原因。
下一階段是在政府資助下進行第一階段臨床試驗，以測試在人體中使用這些實驗室培養(yǎng)的血細胞的安全性。