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來源：智藥局
基因編輯，是指對有機(jī)體進(jìn)行精準(zhǔn)改造，從而修改與疾病有關(guān)的基因，多被用于治療與遺傳有關(guān)的罕見病及癌癥等。
弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，2016-2020年間，全球基因治療市場規(guī)模從 0.5 億美元增長至 20.75 億美元，年復(fù)合增長率為 153.3%，預(yù)計到 2025 年，市場規(guī)模將達(dá)到 305.39 億美元。
作為基因治療的前沿技術(shù)，基因編輯應(yīng)用前景廣闊，市場一片藍(lán)海，是各國爭奪的產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)之一。但現(xiàn)實(shí)是我國目前具有原始創(chuàng)新能力的基因編輯企業(yè)極少，一方面是核心專利被西方國家壟斷，二是下游產(chǎn)品創(chuàng)新能力落后于歐美。
盡管如此，據(jù)智藥局監(jiān)測，中國基因編輯初創(chuàng)公司已有 50 家，它們前仆后繼，正在該賽道上打上中國印記。
總體概況
整體上看，基因編輯初創(chuàng)企業(yè)沿海布局、區(qū)域集聚特征明顯，與此前統(tǒng)計的ADC、核藥初創(chuàng)相同，主要集中在我國長三角、京津翼、大灣區(qū)和成渝雙城四大經(jīng)濟(jì)圈。
其中，長三角最為突出，共有 30 家，占比為 60%，該區(qū)域是我國生物醫(yī)藥的排頭兵，經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)，高校眾多，人才富集，且在上海的輻射下，產(chǎn)業(yè)鏈完善。
從單一城市來看，上海和蘇州數(shù)量最多，分別有 13家、9 家，北京次之，有 8 家。
上海以輝大基因、邦耀生物為代表；蘇州以新芽基因、齊禾生科為代表；北京以博雅基因?yàn)榇怼?/span>
其中博雅基因值得一提，由北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院魏文勝教授在 2015 年創(chuàng)立，專注于讓基因編輯技術(shù)向臨床轉(zhuǎn)化，是我國基因編輯領(lǐng)軍企業(yè)。其用于治療地中海貧血的藥物，是目前國內(nèi)首個獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯藥物。
根據(jù)創(chuàng)始人/團(tuán)隊(duì)的不同背景，中國基因編輯初創(chuàng)企業(yè)主要有以下 5 類：
藥企高管創(chuàng)業(yè)、資深藥企專家、知名藥企孵化、高校/研究所轉(zhuǎn)化和海歸博士。
其中，高校/研究所轉(zhuǎn)化最為突出，共 16 家，其次是藥企高管創(chuàng)業(yè)和海歸博士最為突出，各有 12 家、 10 家。
從主要技術(shù)來看，基因編輯和細(xì)胞治療交叉特征顯著，例如，成立于2021年的艾凱生物就致力于應(yīng)用iPSC、基因編輯、干細(xì)胞分化等前沿技術(shù)革新腫瘤免疫治療與再生醫(yī)學(xué)治療，為患者提供通用、有效、可負(fù)擔(dān)的細(xì)胞治療藥品。
從應(yīng)用領(lǐng)域來看，目前我國基因編輯主要被用于生物醫(yī)藥領(lǐng)域，少量涉及農(nóng)業(yè)，成立于 2017 年的未米生物，就是一家專注于基因編輯和生物育種技術(shù)創(chuàng)新研發(fā)的高新技術(shù)企業(yè)。
2021年為創(chuàng)業(yè)高峰
從成立時間上看，上述公司主要集中在 2018-2021 年這個時間段。其中，在 2021 年迎來了一波創(chuàng)業(yè)潮，共有 17 家公司成立。
到了 2022 年成立時間大幅度減少，僅有 2 家。
2020 年，默克宣布兩項(xiàng)CRISPR基因編輯技術(shù)專利已在美國獲得批準(zhǔn)；同年，CRISPR/Cas9基因剪刀，一舉獲得諾貝爾化學(xué)獎；2021 年，北京、上海、天津、廣州、深圳等多地政府發(fā)布政策，支持細(xì)胞治療、基因治療、基因編輯的發(fā)展，諸多因素直接或間接地刺激了多個海歸專家回國創(chuàng)業(yè)。
以新芽基因、艾凱生物和鯤石生物為代表，其創(chuàng)始人就選擇在這個階段歸國，將研究成果轉(zhuǎn)化為公司。
此外，也有許多高校/研究所積極相應(yīng)政策，創(chuàng)立公司，例如西湖云谷智藥和分子智力。值得一提的是，他們還將人工智能技術(shù)應(yīng)用到了基因編輯探索中。
從已披露的融資輪次來看，投早投小特征顯著，天使輪和A輪占比最高，各有 12 家、18 家，總占比超 50%，也就是說中國基因編輯初創(chuàng)企業(yè)整體處于平臺搭建、項(xiàng)目臨床前開發(fā)早期階段。
到達(dá)C輪以及后期的企業(yè)數(shù)量較少（排除戰(zhàn)略融資企業(yè)），僅 3 家。
上述企業(yè)只有一家公司走到了D輪，那就是微遠(yuǎn)基因，成立于 2018 年，為深圳微遠(yuǎn)醫(yī)療科技有限公司旗下分公司，擁有兩大核心技術(shù)平臺：基因編輯技術(shù)（crispr）的快速診斷平臺與二代高通量測序（ngs）平臺。
從已披露投資金額看，投高特征顯著，比如銳正基因成立僅 2 個月，就獲得了數(shù)千萬美元的種子啟動資金。
展望未來
從CAR-T，到mRNA，再到基因編輯，全球生物醫(yī)藥賽道正在進(jìn)入小分子化學(xué)藥，大分子生物藥，以及 CGT (Cell and general therapy, CGT）共同發(fā)展的新時期。
基因編輯作為人類歷史上的重大范式轉(zhuǎn)變，對未來的影響極具顛覆性，這一點(diǎn)體生物醫(yī)藥上更為明顯，其已在癌癥、艾滋病和遺傳病等疾病治療上展現(xiàn)出巨大的應(yīng)用潛力。
但同時，基因編輯是前景與爭議并行，存在的脫靶、基因污染、物種保護(hù)、倫理等諸多問題亟待解決。
對此，除了科學(xué)家潛心研發(fā)，不斷革新技術(shù)，將基因編輯的安全風(fēng)險降至最低外，也需要包括監(jiān)管、資本在內(nèi)社會力量的群策群力。