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來(lái)源：生輝
肝衰竭是指肝臟功能的嚴(yán)重惡化，這是一種危急重癥，往往會(huì)導(dǎo)致機(jī)體合成、解毒、代謝和生物轉(zhuǎn)化功能嚴(yán)重障礙或失代償。常見(jiàn)的癥狀包括黃疸、凝血功能障礙、肝腎綜合征、肝性腦病、腹水等。
現(xiàn)有常規(guī)的治療手段包括常規(guī)藥物治療、機(jī)械人工肝以及肝臟移植等等。前兩種方式的治療效果常常不盡人意，而肝臟移植是當(dāng)前最有效的一種治療方法，然而這種方法面臨著供體短缺等局限，科學(xué)家們一直在尋找更多替代方法。
近日，南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院高毅教授團(tuán)隊(duì)在組合型生物人工肝轉(zhuǎn)化研究上取得了重要進(jìn)展，該團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的全球首個(gè)干細(xì)胞型生物人工肝藥械組合產(chǎn)品獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗(yàn)批文。官方新聞稿指出，這標(biāo)志著我國(guó)生物人工肝臨床研究和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)入了快速發(fā)展階段。
（來(lái)源：南方醫(yī)科大學(xué)官網(wǎng)）
據(jù)悉，這也是珠江醫(yī)院暨高毅教授團(tuán)隊(duì) 10 件發(fā)明專利轉(zhuǎn)讓后，轉(zhuǎn)化研究獲得突破的另一個(gè)里程碑。
高毅在接受采訪時(shí)表示，大動(dòng)物肝衰竭救治中的試驗(yàn)研究結(jié)果證實(shí)，本次獲批臨床試驗(yàn)的干細(xì)胞型生物人工肝治療生存率得到了大幅提升，有效抑制全身炎癥反應(yīng)，并改善內(nèi)穩(wěn)態(tài)。干細(xì)胞型生物人工肝有望為肝衰竭患者提供新的救命治療體系。
生物人工肝系統(tǒng)是一種體外肝功能支持系統(tǒng)，具有解毒、合成、分泌和轉(zhuǎn)化生物活性物質(zhì)的功能。基本原理是將患者血漿通過(guò)體外循環(huán)與生物反應(yīng)器中的人體肝細(xì)胞進(jìn)行雙向物質(zhì)交換，可在短時(shí)間內(nèi)替代肝臟工作，并促進(jìn)受損肝臟再生修復(fù)，性能上更接近人體肝細(xì)胞。
在開(kāi)發(fā)過(guò)程中，高毅團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了大量的前期試驗(yàn)，他們發(fā)現(xiàn)，在肝切除小鼠模型和藥物性豬肝衰竭模型中，炎癥機(jī)制存在于所有具有急性期特征的肝衰竭過(guò)程中。而間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）是一種多能干細(xì)胞，可以通過(guò)抑制過(guò)度炎癥導(dǎo)致的肝損傷，并通過(guò)細(xì)胞因子分泌作用、分泌外泌體等方式發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)、刺激組織再生等作用。
高毅教授（來(lái)源：南方醫(yī)科大學(xué)）
由此研究團(tuán)隊(duì)首次提出干細(xì)胞型生物人工肝并構(gòu)建了“血液凈化用間充質(zhì)干細(xì)胞”。根據(jù)《人民日?qǐng)?bào)》中的描述，它是由一罐生長(zhǎng)著人間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）的中空纖維膜式生物反應(yīng)器構(gòu)成，基于產(chǎn)品旁分泌機(jī)制，通過(guò)人工肝血液凈化模式開(kāi)展治療。在用于豬和猴子的大動(dòng)物肝衰竭模型中，干細(xì)胞型生物人工肝表現(xiàn)出了非常好的治療效果，治療生存率與常規(guī)治療相比從 17％ 提升為 87.5%。
事實(shí)上，作為長(zhǎng)期專注于人工肝研究的肝膽胰外科專家，高毅團(tuán)隊(duì)早在 2006 年研制出了世界首臺(tái)組合型生物人工肝（原理型樣機(jī)），后續(xù)首次提出根據(jù)急性肝衰竭發(fā)病的不同階段，選擇合適的細(xì)胞開(kāi)展生物人工肝分層治療的理念，為肝病治療提供了一種全新思路。
本次藥物臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)開(kāi)展 2 年左右，如果進(jìn)展順利，將會(huì)加速為肝衰竭患者帶來(lái)新療法。此外，干細(xì)胞型生物人工肝的生產(chǎn)質(zhì)量控制也很穩(wěn)定，研究團(tuán)隊(duì)正在與廣東乾暉生物科技公司合作推進(jìn)商業(yè)化工作。
參考資料：
1.https://www.smu.edu.cn/info/1139/25499.htm2.https://www.smu.edu.cn/info/1241/25419.htm3.https://www.scmp.com/news/china/science/article/3234150/chinas-man-made-liver-therapy-game-changer-millions-battling-liver-failure-globally?module=lead_hero_story&pgtype=homepage