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來(lái)源：上海市科學(xué)技術(shù)委員會(huì)
為推動(dòng)基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，加快打造生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新“核爆點(diǎn)”和產(chǎn)業(yè)發(fā)展“集聚區(qū)”，《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023-2025年）》（以下簡(jiǎn)稱《行動(dòng)方案》）近日正式印發(fā)。
細(xì)胞與基因治療是全球科技與產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的重要“新賽道”。基因治療是指將外源基因或基因編輯工具導(dǎo)入靶細(xì)胞，對(duì)由基因異常（通常是指基因缺失或基因突變）引起的疾病進(jìn)行治療的方法，具有成藥性好、特異性強(qiáng)、療效顯著等特點(diǎn)。上海是我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新高地之一，在病毒載體類、核酸類等基因治療產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域具有較強(qiáng)優(yōu)勢(shì)，具備較好的創(chuàng)新策源基礎(chǔ)和較強(qiáng)的企業(yè)創(chuàng)新實(shí)力。截至今年6月底，我國(guó)已有79個(gè)基因治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，其中上海19個(gè)，數(shù)量位居全國(guó)前列。
為推動(dòng)基因治療與細(xì)胞治療協(xié)同發(fā)展，《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2023-2025年）》正式印發(fā)?！缎袆?dòng)方案》承繼2022年11月發(fā)布的《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案（2022-2024年）》，圍繞上?；蛑委焺?chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈和人才鏈，按照堅(jiān)持創(chuàng)新策源、加強(qiáng)戰(zhàn)略布局，堅(jiān)持全鏈發(fā)展、加強(qiáng)四鏈融合，堅(jiān)持產(chǎn)業(yè)導(dǎo)向、加強(qiáng)政策保障的原則，系統(tǒng)謀劃未來(lái)3年我市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展路徑，凝練重點(diǎn)任務(wù)，制定政策舉措，推動(dòng)基因治療產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。
《行動(dòng)方案》設(shè)立的目標(biāo)包括：到2025年，上?；蛑委熆萍紕?chuàng)新策源能力進(jìn)一步增強(qiáng)，臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力進(jìn)一步提升，創(chuàng)新體系進(jìn)一步完善，產(chǎn)業(yè)生態(tài)進(jìn)一步優(yōu)化；建設(shè)5個(gè)以上基因治療及相關(guān)領(lǐng)域臨床醫(yī)學(xué)研究中心和示范性研究型病房；引進(jìn)培育15家以上基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)軍和骨干企業(yè)；1-2個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品申請(qǐng)上市。
《行動(dòng)方案》包含4個(gè)方面12條重大任務(wù)和8項(xiàng)保障措施，旨在增強(qiáng)基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級(jí)。
1、強(qiáng)化基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新策源能力
基因編輯工具、遞送載體等底層技術(shù)的創(chuàng)新突破是基因治療產(chǎn)品研發(fā)的核心關(guān)鍵技術(shù)?！缎袆?dòng)方案》設(shè)立上海市基因治療科技創(chuàng)新重大專項(xiàng)、建設(shè)上海市前沿生物技術(shù)研究院，探索實(shí)踐人工智能賦能、臨床準(zhǔn)備隊(duì)列（Trial Ready Cohort，TRC）等新研究范式，加強(qiáng)基因治療領(lǐng)域基礎(chǔ)研究、技術(shù)攻關(guān)和設(shè)備材料研制，推動(dòng)基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。
2、提升高水平臨床研究的賦能作用
作為一種直接操作基因的顛覆性技術(shù)，基因治療對(duì)臨床研究設(shè)施、研究能力和倫理審查機(jī)制提出了新要求?！缎袆?dòng)方案》將探索建設(shè)基因治療特色研究型醫(yī)院和示范性研究型病房，促進(jìn)基因治療藥物臨床試驗(yàn)和產(chǎn)品開(kāi)發(fā)；加大對(duì)本市醫(yī)療機(jī)構(gòu)承擔(dān)新藥臨床試驗(yàn)和研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）等項(xiàng)目的支持力度，按照每人5萬(wàn)元標(biāo)準(zhǔn)擇優(yōu)給予醫(yī)療機(jī)構(gòu)資助，每個(gè)項(xiàng)目資助總額不超過(guò)50萬(wàn)元，每個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)每年累計(jì)資助不超過(guò)500萬(wàn)元；研究制訂倫理快速審查等工作規(guī)則和標(biāo)準(zhǔn)，建立市級(jí)醫(yī)院倫理審查結(jié)果互認(rèn)機(jī)制；組織開(kāi)展基因治療領(lǐng)域相關(guān)倫理的研究、咨詢、服務(wù)和培訓(xùn)，提升醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審查能力。
3、推動(dòng)公共服務(wù)平臺(tái)建設(shè)
基因治療產(chǎn)品技術(shù)創(chuàng)新性強(qiáng)、前期投入大，具備工程化研發(fā)生產(chǎn)能力的服務(wù)平臺(tái)能夠疏通基礎(chǔ)研究、應(yīng)用研究和產(chǎn)業(yè)化雙向鏈接的快車道，促進(jìn)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化?！缎袆?dòng)方案》將建設(shè)提升一批高質(zhì)量專業(yè)孵化器，建立符合生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP）的基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺(tái)服務(wù)體系，加速概念驗(yàn)證、產(chǎn)品檢測(cè)和中試放大，縮短研發(fā)、臨床與生產(chǎn)周期。
4、優(yōu)化企業(yè)發(fā)展生態(tài)
上海已集聚了一批專注于基因治療創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)、原材料研發(fā)與生產(chǎn)、服務(wù)外包的創(chuàng)新型企業(yè)，基本覆蓋基因治療產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)，初步形成了上?；蛑委煯a(chǎn)業(yè)生態(tài)?！缎袆?dòng)方案》將引導(dǎo)原材料和試劑、遞送載體、設(shè)施設(shè)備以及研發(fā)服務(wù)等上下游產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)集聚發(fā)展，營(yíng)造全面便捷的產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)體系；強(qiáng)化浦東張江細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)園、閔行浦江基因未來(lái)谷等產(chǎn)業(yè)空間布局，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)基地公共設(shè)施配套與綜合服務(wù)體系建設(shè)。
5、加大金融支撐力度
《行動(dòng)方案》將給基因治療產(chǎn)品研發(fā)企業(yè)帶來(lái)“真金白銀”。對(duì)已在國(guó)內(nèi)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，由本市注冊(cè)企業(yè)獲得上市許可并在本市生產(chǎn)的基因治療產(chǎn)品，給予最高3000萬(wàn)元的資金支持，每個(gè)單位每年累計(jì)支持額度不超過(guò)1億元；對(duì)成功引入股權(quán)融資5000萬(wàn)元人民幣（以實(shí)際到位金額計(jì)算）以上的基因治療企業(yè)，按照實(shí)際獲得股權(quán)融資額給予不超過(guò)2%的資助，每個(gè)企業(yè)每年不超過(guò)1000萬(wàn)元。
6、創(chuàng)新支付模式
基因治療產(chǎn)品定價(jià)昂貴，個(gè)人支付能力一定程度上限制了基因治療產(chǎn)品的應(yīng)用。《行動(dòng)方案》進(jìn)一步完善保險(xiǎn)支持舉措，積極推薦符合條件的上市基因治療創(chuàng)新產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，探索多元復(fù)合的支付方式；支持罕見(jiàn)病等領(lǐng)域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)范圍；發(fā)揮多層次商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)作用，推動(dòng)本市企業(yè)、商業(yè)保險(xiǎn)公司及醫(yī)療機(jī)構(gòu)等探索分期付費(fèi)、按療效付費(fèi)等創(chuàng)新支付模式，從多個(gè)維度提高基因治療產(chǎn)品可及性。
7、加強(qiáng)人才引育
科技競(jìng)爭(zhēng)就是人才競(jìng)爭(zhēng)，基因治療相關(guān)專業(yè)技術(shù)人才是新興產(chǎn)業(yè)的重要支撐。《行動(dòng)方案》在基因治療領(lǐng)域試點(diǎn)設(shè)置工程碩博士培養(yǎng)項(xiàng)目，探索駐企培養(yǎng)工程碩博士新模式；鼓勵(lì)基因治療領(lǐng)域企事業(yè)單位設(shè)立博士后科研工作站或入駐博士后創(chuàng)新實(shí)踐基地；依托基因治療領(lǐng)域相關(guān)產(chǎn)業(yè)平臺(tái)，加強(qiáng)人才培訓(xùn)，完善企業(yè)專業(yè)技術(shù)人才隊(duì)伍建設(shè)。
8、完善政策保障和服務(wù)供給
基因治療產(chǎn)品的研發(fā)上市離不開(kāi)上市審評(píng)審批、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、物品通關(guān)等措施保障?！缎袆?dòng)方案》將充分發(fā)揮國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)檢查長(zhǎng)三角分中心作用，為本市重點(diǎn)基因治療在研產(chǎn)品注冊(cè)申報(bào)提供事前事中指導(dǎo)和服務(wù)；資助基因治療領(lǐng)域PCT國(guó)際發(fā)明專利相關(guān)注冊(cè)費(fèi)、審查費(fèi)等官方費(fèi)用，支持重點(diǎn)企業(yè)申報(bào)上海市知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)中心快速預(yù)審服務(wù)備案主體，提高專利申請(qǐng)質(zhì)量與評(píng)審速度；優(yōu)化基因治療研發(fā)與生產(chǎn)用相關(guān)重點(diǎn)原材料、物料等的審批流程，加快辦理通關(guān)手續(xù)。
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