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隨著醫(yī)學(xué)科技的飛速發(fā)展，干細(xì)胞療法成為當(dāng)今最前沿的治療手段之一。
干細(xì)胞療法作為再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的代表性新興技術(shù)，在器官修復(fù)和組織再生中發(fā)揮重要作用，具有廣闊的應(yīng)用前景。根據(jù)光明日?qǐng)?bào)報(bào)道，“澳大利亞、新西蘭、美國(guó)等八個(gè)國(guó)家已對(duì)干細(xì)胞治療技術(shù)進(jìn)行了擴(kuò)展性試驗(yàn)。這種技術(shù)所涉及的適應(yīng)癥已經(jīng)達(dá)到了130種，也就是說，130種既往藥物治療無效或者效果很小的疾病，有望通過干細(xì)胞來進(jìn)行治療。”2023年，干細(xì)胞研發(fā)亦取得了多項(xiàng)突破性進(jìn)展！
干細(xì)胞療法
干細(xì)胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細(xì)胞，在一定條件下可以分化為多種功能的細(xì)胞。干細(xì)胞療法是一種利用干細(xì)胞的分化潛能進(jìn)行疾病治療的方法。將健康的干細(xì)胞或干細(xì)胞外泌體移植到患者體內(nèi)，可替代或修復(fù)受損的細(xì)胞或組織，從而達(dá)到治療疾病的目的。
干細(xì)胞治療慢性難治性疾病的突破性進(jìn)展
干細(xì)胞，被譽(yù)為生命的原始材料。各種類型的干細(xì)胞，包括造血干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，已被用于臨床試驗(yàn)和治療。并且干細(xì)胞治療正不斷拓展其治療領(lǐng)域，應(yīng)用范圍包括血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病、心血管系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、骨骼系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病、泌尿生殖系統(tǒng)疾病，以及抗衰老、增強(qiáng)免疫力等方面。
糖尿病
糖尿病是一組由多病因引起的以慢性高血糖為特征的終身代謝性疾病。
2023年3月9日，福泰制藥研發(fā)的一款新型干細(xì)胞療法——VX-264獲美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)的研究性新藥申請(qǐng)(IND)，用于治療1型糖尿病。在此之前，同樣是福泰制藥研發(fā)的另一款干細(xì)胞產(chǎn)品——VX-880，在美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)第83屆科學(xué)會(huì)議上公布了1/2期臨床研究成果。VX-880是用干細(xì)胞產(chǎn)生的健康細(xì)胞，取代受損的β細(xì)胞。此次入組的6例患者，在接受VX-880治療后，均產(chǎn)生內(nèi)源性胰島素(C肽)，且血糖控制得到改善，但需要配合使用免疫抑制劑。
2023年6月28日，美國(guó)CellTrans公司的細(xì)胞治療藥物“Lantidra”獲美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)批準(zhǔn)上市，是首個(gè)供體來源的胰島細(xì)胞制成的同種異體胰島細(xì)胞療法，用于治療1型糖尿病，Lantidra的上市基于兩項(xiàng)非隨機(jī)臨床試驗(yàn)，入組30名患者中，有21名患者脫離胰島素治療至少一年，其中11名患者脫離胰島素治療1到5年，10名患者脫離胰島素治療超過五年。
近日，廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院整形外科成功應(yīng)用間充質(zhì)干細(xì)胞治療糖尿病足部難愈創(chuàng)面，患者獲得顯著療效。廣東醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院整形外科“應(yīng)用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療糖尿病足部難愈創(chuàng)面的隨機(jī)、開放、平行對(duì)照臨床研究項(xiàng)目”于2021年10月20日通過國(guó)家衛(wèi)健委備案審批，成為全國(guó)首批獲批的干細(xì)胞治療糖尿病足臨床研究項(xiàng)目，也是中國(guó)整形外科領(lǐng)域首批成功備案的干細(xì)胞治療重大疾病臨床研究項(xiàng)目。
多發(fā)性硬化癥
多發(fā)性硬化(Multiple Sclerosis，MS)是一種神經(jīng)退行性疾病，是由于免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤攻擊和破壞髓鞘，累及視神經(jīng)、脊髓、腦干、腦室周圍白質(zhì)等部位，導(dǎo)致視力異常、肢體運(yùn)動(dòng)障礙和共濟(jì)失調(diào)等臨床癥狀，患者會(huì)逐漸失去四肢和身體其他部位的感覺和功能。
2023年，一個(gè)英國(guó)劍橋大學(xué)的研究團(tuán)隊(duì)在臨床前研究中，將皮膚細(xì)胞重新編程為腦干細(xì)胞，并移植到中樞神經(jīng)系統(tǒng)中，可以幫助減少炎癥，同時(shí)有助于修復(fù)多發(fā)性硬化癥造成的損傷。隨后，在《細(xì)胞干細(xì)胞》雜志上發(fā)表了早期臨床試驗(yàn)結(jié)果。
結(jié)果顯示，在12個(gè)月的隨訪期間，這些患者殘疾程度均未增加，認(rèn)知功能和癥狀也未顯著惡化。結(jié)果顯示，干細(xì)胞劑量越高，隨著時(shí)間的推移，大腦體積的減少就越小，這可能與干細(xì)胞具有抑制炎癥的作用有關(guān)。SCs被認(rèn)為是神經(jīng)退行性疾病的有前途的治療方法，如間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)。最新的進(jìn)展提高了人們對(duì)干細(xì)胞療法可能有助于改善這種損害的期望。
帕金森病
帕金森病( Parkinson's disease，PD)是中老年人最常見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，以運(yùn)動(dòng)障礙、震顫和肌肉僵直為主要表現(xiàn)，手術(shù)和藥物治療并發(fā)癥多且療效不持久，給病人及家屬帶來很大負(fù)擔(dān)。
2023年2月，由瑞典隆德大學(xué)研發(fā)的一種新型干細(xì)胞移植療法成功在患者體內(nèi)完成移植，標(biāo)志著帕金森病(PD)的治療取得了里程碑式的進(jìn)展。
2023年8月，聚焦神經(jīng)系統(tǒng)疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)慧心醫(yī)谷對(duì)外宣稱其首個(gè)管線：自體iNSC-DAP(誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞分化的多巴胺能前體細(xì)胞)制劑，已經(jīng)在首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院完成有關(guān)帕金森治療的干細(xì)胞自體移植。該試驗(yàn)是全球首例以iNSC為種子細(xì)胞進(jìn)行帕金森治療的臨床研究，標(biāo)志著我國(guó)已然進(jìn)入神經(jīng)疾病干細(xì)胞療法探索的世界前列。
2023年11月，韓國(guó)成體干細(xì)胞研究機(jī)構(gòu)Biostar利用專利技術(shù)培養(yǎng)的自體脂肪干細(xì)胞治療帕金森病的再生醫(yī)學(xué)技術(shù)獲得日本厚生勞動(dòng)省批準(zhǔn)，12月在東京新宿診所開始治療。此次批準(zhǔn)的干細(xì)胞治療方案包括靜脈注射1.5億至2.5億個(gè)脂肪來源的干細(xì)胞，并將5000萬個(gè)細(xì)胞注入脊髓腔，每隔2至4周進(jìn)行5次。靜脈注射和脊髓腔聯(lián)合給藥有望提高治療的有效性，這種療法對(duì)其他無法治愈的神經(jīng)系統(tǒng)疾病也可能有效。
心力衰竭
心力衰竭(Heart Failure)是指在適量靜脈回流的情況下，由于心肌舒張和(或)收縮功能障礙，心排血量不足以維持組織代謝需要而引起的以循環(huán)功能障礙為主的綜合征。臨床上以心排血量降低，組織血液灌流減少以及肺循環(huán)和(或)體循環(huán)靜脈淤血為特征，故又稱充血性心力衰竭或心功能不全。
2023年6月，我國(guó)最新發(fā)表的《自體干細(xì)胞移植治療心力衰竭中國(guó)專家共識(shí)(2022)》提出，干細(xì)胞移植有望成為治療心力衰竭較具潛力和應(yīng)用前景的治療方法。
2023年9月，日本在全球率先開展把“心肌球”移植到嚴(yán)重心力衰竭患者體內(nèi)的治療試驗(yàn)，并確認(rèn)接受手術(shù)的兩名患者的癥狀都得到顯著改善。“心肌球”由人造多功能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)所制成的心肌細(xì)胞加工而成。手術(shù)后，患者因心肌梗塞而出現(xiàn)硬化、變得難以收縮的心臟功能增強(qiáng)了一倍。這是一項(xiàng)把利用iPS細(xì)胞治療心力衰竭的工作推向新階段的成果，計(jì)劃在2025年投入使用。
肌營(yíng)養(yǎng)不良
肌營(yíng)養(yǎng)不良包括了多種導(dǎo)致肌肉損失的疾病，在最嚴(yán)重的情況下，患者會(huì)逐漸無法行走，甚至無法自主呼吸，最終死亡。
2023年5月，京都大學(xué)iPSC研究與應(yīng)用中心(CiRA)的Hidetoshi Sakurai教授及其團(tuán)隊(duì)開發(fā)出了一種新型的無轉(zhuǎn)基因分化方案，可以將人類iPSC分化為比轉(zhuǎn)基因方案生成的iPAX7(是一種PAX7基因強(qiáng)表達(dá)肌肉干細(xì)胞)肌肉祖細(xì)胞具有更高再生潛力的胎兒MuSCs。
在將人類iPSC分化為胎兒MuSCs的過程中，研究人員發(fā)現(xiàn)通過監(jiān)測(cè)一種名為MYF5的基因的表達(dá)能夠幫助確定iPSC是否具有高再生潛力——表達(dá)MYF5的細(xì)胞表現(xiàn)出了強(qiáng)大的再生潛力。研究人員還發(fā)現(xiàn)，iPSC中MYF5基因表達(dá)持續(xù)時(shí)長(zhǎng)與PAX7的表達(dá)水平呈正相關(guān)。對(duì)于這項(xiàng)研究，在針對(duì)DMD的細(xì)胞治療中，研究人員將帶有完整抗肌萎縮蛋白基因的肌肉干細(xì)胞注射到小鼠體內(nèi)，移植的細(xì)胞再生出了正常的肌肉。
小編總結(jié)
目前國(guó)外有多個(gè)產(chǎn)品批準(zhǔn)上市，國(guó)內(nèi)截至2023年12月也有60余項(xiàng)干細(xì)胞新藥被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究，而且香港、沈陽、深圳、山東、北京、天津、上海等地也先后有干細(xì)胞的扶持政策落地。隨著研究的深入，未來干細(xì)胞有望攻克更多目前難以治愈的疾病，讓我們共同期待干細(xì)胞治療為更多患者帶來福音！