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來(lái)源：國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心(CDE)、各公司官網(wǎng)
2024年1月，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心(CDE)受理1款干細(xì)胞相關(guān)藥物，為人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液；臨床默示許可7款干細(xì)胞相關(guān)藥物，為造血干細(xì)胞注射液、臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液等。
人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUC-MSCs)具有增殖能力強(qiáng)、免疫原性低、取材方便、倫理爭(zhēng)議小等優(yōu)勢(shì)，研究結(jié)果顯示其具有免疫調(diào)節(jié)、組織修復(fù)作用，在肺損傷性疾病治療方面表現(xiàn)出一定的治療潛力，有望取得突破性進(jìn)展，目前其作用越來(lái)越受到重視。
造血干細(xì)胞(HSCs)是一類具有自我更新能力并多向分化進(jìn)而產(chǎn)生不同譜系成熟血細(xì)胞的一類成體干細(xì)胞。自體造血干細(xì)胞移植就是把患者自己的干細(xì)胞采集保存，然后經(jīng)過(guò)預(yù)處理、強(qiáng)烈化療，再把保存的干細(xì)胞輸回到患者體內(nèi)的過(guò)程。主要用于治療淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤及白血病。該項(xiàng)技術(shù)屬于第三類高風(fēng)險(xiǎn)技術(shù)，是細(xì)胞類技術(shù)，也是限制性技術(shù)。
拓華生物
2024年1月10日，吉林省拓華生物科技有限公司按新藥1類提交的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理，受理號(hào)：CXSL2400023。這是該款細(xì)胞注射液的第2種適應(yīng)證獲得受理，此前其全資子公司蘇州拓華生物科技有限公司的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”已獲得臨床默示許可，適應(yīng)癥為中/重度急性呼吸窘迫綜合征，受理號(hào)：CXSL2300152。
吉林省拓華生物成立于2010年12月，是一家專業(yè)從事干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、臨床應(yīng)用研究及干細(xì)胞技術(shù)服務(wù)的生物高科技有限公司，致力于各種難治性疾病如帕金森病、腦癱、糖尿病、股骨頭壞死和腫瘤等疾病的細(xì)胞產(chǎn)品研究和臨床應(yīng)用研究。在上海、深圳等前沿城市投資建設(shè)了多家腦病中心、腎病醫(yī)院和抗衰老中心等醫(yī)療機(jī)構(gòu)，同時(shí)開(kāi)發(fā)了自主品牌"薇珂·美倫”和“一剪時(shí)光”細(xì)胞修復(fù)活性肽以及超氧化物歧化酶蛋白粉系列的美容妝品和保健食品等。
康霖生物
2024年1月3日，康霖生物科技(杭州)有限公司按新藥1類提交的“KL003細(xì)胞注射液”(通過(guò)慢病毒載體介導(dǎo)的β-globin基因轉(zhuǎn)導(dǎo)的自體造血干細(xì)胞)獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300699，適應(yīng)證為輸血依賴型β-地中海貧血癥。此為康霖生物首款默示許可的干細(xì)胞藥物。
KL003細(xì)胞注射液是一款基因修飾自體造血干細(xì)胞產(chǎn)品，通過(guò)慢病毒載體介導(dǎo)的β-globin基因轉(zhuǎn)導(dǎo)自體造血干細(xì)胞并回輸，在患者體內(nèi)分化出表達(dá)功能正常的β-globin的紅細(xì)胞，恢復(fù)患者血紅蛋白水平，從而擺脫輸血依賴，達(dá)到一次性功能性治愈的效果。
康霖生物成立于2015年8月，是一家以做首創(chuàng)藥物和同類最優(yōu)創(chuàng)新基因藥物為目標(biāo)的國(guó)家級(jí)專精特新小巨人企業(yè)，其主導(dǎo)的帕金森病基因治療項(xiàng)目已完成臨床前研究，正準(zhǔn)備開(kāi)展研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)。
本導(dǎo)基因
2024年1月3日，上海本導(dǎo)基因技術(shù)有限公司按新藥1類提交的“BD211自體CD34+造血干細(xì)胞注射液”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300710，適應(yīng)證為輸血依賴型β-地中海貧血癥。BD211是本導(dǎo)基因第二款獲得IND批件的管線，因此，本導(dǎo)基因在基因編輯與基因補(bǔ)償兩大基因治療路線上均有管線進(jìn)入了注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。
BD211是一款基于本導(dǎo)基因下一代慢病毒載體平臺(tái)BDlenti開(kāi)發(fā)的基因修飾自體造血干細(xì)胞地中海貧血治療藥物，具有以下優(yōu)勢(shì)和特點(diǎn)：首先通過(guò)引入專利性絕緣子設(shè)計(jì)，降低慢病毒載體的整合突變風(fēng)險(xiǎn)，提升了產(chǎn)品安全性；其次，優(yōu)化了β珠蛋白基因表達(dá)序列，通過(guò)基因補(bǔ)償將患者的血紅蛋白修復(fù)至健康人的生理狀態(tài)，提高了治療效果。
本導(dǎo)基因成立于2018年7月，是一家以體內(nèi)基因編輯治療為特色的基因治療創(chuàng)新藥物研發(fā)企業(yè)，致力于為眼科、神經(jīng)系統(tǒng)、造血系統(tǒng)、病毒感染以及腫瘤等多領(lǐng)域的難治性疾病開(kāi)發(fā)具有全球意義的創(chuàng)新藥物。本導(dǎo)基因擁有國(guó)際領(lǐng)先VLP mRNA遞送平臺(tái)(BD-VLP)和下一代慢病毒載體平臺(tái)(BDlenti)。圍繞著核心遞送技術(shù)平臺(tái)布局了多條First-in-Class的產(chǎn)品管線，開(kāi)展了多項(xiàng)First-in-Human臨床研究；基于兩大核心遞送技術(shù)的管線BD111和BD211均進(jìn)入了正式臨床階段。
萊馥醫(yī)療
2024年1月，上海萊馥醫(yī)療科技有限公司按新藥1類提交的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300718，適應(yīng)證為伴有肺間質(zhì)異常的慢性阻塞性肺疾病。此前，該款干細(xì)胞制劑已默示許可用于特發(fā)性肺纖維化(受理號(hào)：CXSL2101296)和間質(zhì)性肺病(受理號(hào)：CXSL2300220)。
萊馥醫(yī)療成立于2016年11月，是一家擁有創(chuàng)新細(xì)胞和基因藥物(CGT)發(fā)現(xiàn)、研發(fā)、工藝開(kāi)發(fā)和生產(chǎn)全功能的臨床階段的生物制藥公司，在細(xì)胞治療、基因治療、組織修復(fù)和再生等領(lǐng)域前瞻性布局新藥研發(fā)。
天士力醫(yī)藥
2024年1月18日，天士力醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司按新藥1類提交的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液(B2278注射液)”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300728，適應(yīng)證為伴冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)指征的慢性缺血性心肌病導(dǎo)致的慢性心力衰竭。此為天士力首款默示許可的干細(xì)胞藥物。
2278注射液由上海市東方醫(yī)院(同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院)研發(fā)，2022年8月天士力與東方醫(yī)院簽署《技術(shù)轉(zhuǎn)讓(合作)合同》，由天士力受讓B2278注射液的相關(guān)技術(shù)及成果，并在全球范圍內(nèi)，優(yōu)先在中國(guó)開(kāi)展藥品注冊(cè)申報(bào)及后續(xù)臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)。臨床前研究證明B2278注射液可通過(guò)旁分泌作用調(diào)控心肌組織微環(huán)境，對(duì)于缺血性心肌病中的心肌細(xì)胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動(dòng)物心功能，促進(jìn)血管再生，減少心肌凋亡。
天士力醫(yī)藥成立于1998年4月，主營(yíng)業(yè)務(wù)囊括現(xiàn)代中藥領(lǐng)域、生物藥領(lǐng)域、化學(xué)藥領(lǐng)域和干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)，利用現(xiàn)代中藥、生物藥、化學(xué)藥協(xié)同發(fā)展優(yōu)勢(shì)進(jìn)行創(chuàng)新藥物，持續(xù)聚焦中國(guó)市場(chǎng)容量最大、發(fā)展最快的心腦血管、消化代謝、抗腫瘤三大治療領(lǐng)域。
茵冠生物
2024年1月22日，深圳市茵冠生物科技有限公司按新藥1類提交的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300747，適應(yīng)證為中、重度活動(dòng)期潰瘍性結(jié)腸炎。此前，該款干細(xì)胞制劑已默示許可用于急性缺血性腦卒中，受理號(hào)：CXSL2200624。
茵冠生物成立于2013年3月，致力于細(xì)胞制藥與人類健康。首款“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”在北京天壇醫(yī)院等3家中心開(kāi)展治療急性缺血性腦卒中的I/IIa期臨床研究，目前已成功完成首例患者入組且完成了劑量限制性毒性(DLT)評(píng)價(jià)。同期其余藥物管線正聚力推進(jìn)中。
天津昂賽細(xì)胞
2024年1月25日，漢氏聯(lián)合旗下漢聯(lián)藥業(yè)板塊子公司天津昂賽細(xì)胞基因工程有限公司按新藥1類提交的“注射用間充質(zhì)干細(xì)胞(臍帶)”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300760，適應(yīng)證為中、重度活動(dòng)期潰瘍性結(jié)腸炎。此前，該款干細(xì)胞制劑已默示許可用于移植物抗宿主病(受理號(hào)：CXSL1800101)、慢加急性(亞急性)肝衰竭(受理號(hào)：CXSL2000335)、急性呼吸窘迫綜合征(受理號(hào)：CXSL2100056)、外傷性脊髓損傷(受理號(hào)：CXSL2200553)。
天津昂賽細(xì)胞成立于2004年10月，為漢氏聯(lián)合集團(tuán)旗下絕對(duì)控股子公司，主要從事干細(xì)胞藥物研發(fā)、再生醫(yī)療相關(guān)組織工程產(chǎn)品以及細(xì)胞質(zhì)量評(píng)價(jià)技術(shù)開(kāi)發(fā)。2006年建立了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞庫(kù)，具備良好的干細(xì)胞工程技術(shù)開(kāi)發(fā)能力，建立了成體干細(xì)胞分離、成體干細(xì)胞大規(guī)模擴(kuò)增等7個(gè)行業(yè)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)。
中吉智藥
2024年1月26日，中吉智藥(南京)生物技術(shù)有限公司按新藥1類提交的“GMCN-508B自體造血干祖細(xì)胞注射液”獲得新藥臨床試驗(yàn)默示許可，受理號(hào)：CXSL2300761，用于治療輸血依賴型β-地中海貧血。此為中吉智藥首款默示許可的干細(xì)胞藥物。
508B是一款基因治療產(chǎn)品，主要是利用慢病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo)系統(tǒng)對(duì)患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過(guò)自我更新和分化重建修飾細(xì)胞群體，從而達(dá)到治療輸血依賴型β-地中海貧血的目的。
中吉智藥(南京)成立于2020年9月，專注于造血干細(xì)胞相關(guān)疾病，是一家基因治療創(chuàng)新藥物企業(yè)。公司已完成多輪融資，步入臨床階段。
隨著越來(lái)越多的干細(xì)胞新藥進(jìn)入臨床階段，我們期待干細(xì)胞治療在未來(lái)醫(yī)療領(lǐng)域得到廣泛應(yīng)用。