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截止到2024年4月底（第一季度），我國(guó)已新增7款間充質(zhì)干細(xì)胞（不含造血干細(xì)胞）新藥IND，獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）批準(zhǔn)，涉及腦卒中、糖尿病足、慢阻肺、潰瘍性結(jié)腸炎、慢性心力衰竭等多類慢性病的防治。
截至目前，我國(guó)共有63項(xiàng)間充質(zhì)干細(xì)胞的新藥IND獲批，隨著干細(xì)胞臨床試驗(yàn)數(shù)量的不斷增加，勢(shì)必會(huì)推動(dòng)我國(guó)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展！
干細(xì)胞及間充質(zhì)干細(xì)胞知多少
干細(xì)胞是一類可分化為多種組織細(xì)胞類型，并具有自我更新能力的“原始細(xì)胞”，包括胚胎干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、間充質(zhì)干細(xì)胞等諸多家族成員，尤以“間充質(zhì)干細(xì)胞”臨床應(yīng)用更為廣泛。
其中，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一類來(lái)源于中胚層的多能干細(xì)胞，具有組織修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)、增殖與分化潛能、血管再生等多重功效，可從機(jī)體多個(gè)組織器官（如臍帶、脂肪組織、骨髓、牙髓等）中分離獲得，在慢病防治、美容抗衰、提升機(jī)體免疫力等方面具有獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，故又被譽(yù)為干細(xì)胞中的“全能選手”！
我國(guó)干細(xì)胞監(jiān)管政策及新藥審批的流程
我國(guó)干細(xì)胞療法的監(jiān)管政策
我國(guó)自2019年發(fā)布《關(guān)于做好2019年干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作的通知》以來(lái)，開(kāi)始采取由“國(guó)家藥監(jiān)局”和“衛(wèi)健委”共同監(jiān)管的干細(xì)胞“類雙軌管理模式”，以建立符合我國(guó)自身國(guó)情的干細(xì)胞技術(shù)規(guī)范。
我國(guó)又在2022~2023年間，先后頒布了多條法規(guī)，包括《“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”重點(diǎn)專項(xiàng)2022年度項(xiàng)目申報(bào)指南（征求意見(jiàn)稿）》、《細(xì)胞治療產(chǎn)品生產(chǎn)質(zhì)量管理指南（試行）》等，以進(jìn)一步對(duì)干細(xì)胞及其相關(guān)產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)、臨床應(yīng)用、生產(chǎn)管理、質(zhì)量管理等，進(jìn)行全方位監(jiān)管。
干細(xì)胞新藥的審批流程
一款新藥從研發(fā)到獲批上市，通常需要經(jīng)歷臨床前研究、3期臨床試驗(yàn)、新藥IND及NDA申請(qǐng)等必經(jīng)階段，只有上述這些審批流程全都順利通過(guò)，才可獲批上市，干細(xì)胞新藥也不例外。很多患者可能都聽(tīng)過(guò)“新藥IND及NDA”，但并不了解其含義及重要性，下面小編簡(jiǎn)單介紹一下，以供參考。
1、新藥臨床研究申請(qǐng)（IND）
當(dāng)干細(xì)胞產(chǎn)品或臨床新藥順利通過(guò)臨床前試驗(yàn)后，需要向美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）或國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（中國(guó)）提交新藥臨床研究申請(qǐng)。如果FDA在提交申請(qǐng)后的30天內(nèi)，未駁回申請(qǐng)，則該產(chǎn)品的臨床研究申請(qǐng)被視為有效，可以進(jìn)行相關(guān)的臨床試驗(yàn)。
據(jù)悉，一款名為“JadiCell”的干細(xì)胞產(chǎn)品，已向美國(guó)FDA提交了Ⅲ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（Clinical Trials Arena），期待能迎來(lái)該產(chǎn)品盡早上市的好消息！
2、新藥申請(qǐng)（NDA）
該產(chǎn)品在完成全部3期臨床試驗(yàn)后，可整理匯總研究資料及數(shù)據(jù)，之后向美國(guó)FDA（或我國(guó)藥監(jiān)局）提交新藥申請(qǐng)（NDA），以確保上市藥物的有效性、安全性、質(zhì)量可控性。
FDA通常會(huì)在6個(gè)月的規(guī)定時(shí)間內(nèi)，完成該產(chǎn)品的NDA審批。但通常情況下，由于申請(qǐng)材料過(guò)多，很多新藥的審批獲批時(shí)間可能更長(zhǎng)。
2024年第一季度新增干細(xì)胞IND
截至2024年4月底，我國(guó)共有7款間充質(zhì)干細(xì)胞（除外造血干細(xì)胞）新藥IND，獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（NMPA）批準(zhǔn)，下面小編幫大家簡(jiǎn)單匯總一下，以供參考（詳見(jiàn)下表）。
小編寄語(yǔ)
間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床安全性良好，而且具有多向分化潛能、免疫調(diào)節(jié)及自我更新能力，加之來(lái)源豐富，臨床應(yīng)用較多的包括臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞、牙髓間充質(zhì)干細(xì)胞、脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞等諸多類型，在慢病防治、美容抗衰等領(lǐng)域中，具有不可替代的優(yōu)勢(shì)。
值得欣慰的是，近年來(lái)我國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展的態(tài)勢(shì)，新藥IND逐年上升，涵蓋的病種更加廣泛，小編也希望隨著干細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)規(guī)模的不斷擴(kuò)大，我們的再生醫(yī)療技術(shù)能早日追平美日等干細(xì)胞強(qiáng)國(guó)，以造福更多的患者！
參考資料
[1]Maldonado,et al.Clinical utility of mesenchymal stem/stromal cells in regenerative medicine and cellular therapy.J Biol Eng 17,44(2023).
https://jbioleng.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13036-023-00361-9#citeas
[2]https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c