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誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）的發(fā)現(xiàn)源于2006年京都大學(xué)山中伸彌教授及其團(tuán)隊(duì)，他們首次成功將成年體細(xì)胞重新編程為具有胚胎干細(xì)胞樣多能性的細(xì)胞，這項(xiàng)突破性的工作獲得了2012年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。iPSC的制備不需要使用胚胎，而是通過(guò)轉(zhuǎn)錄因子的介入，將成體細(xì)胞（如皮膚細(xì)胞、血液細(xì)胞等）重新定向分化為各種類型細(xì)胞的多能干細(xì)胞。
iPSC被視為一次革命性的科學(xué)發(fā)現(xiàn)，為醫(yī)學(xué)研究和臨床應(yīng)用帶來(lái)了新希望和機(jī)遇。iPSC是一種可以從成體細(xì)胞中重新編程得到的多能干細(xì)胞，具有類似胚胎干細(xì)胞的多能性，但避免了使用胚胎的倫理爭(zhēng)議。
什么是iPSC?
要了解iPSC，我們需要先了解什么是細(xì)胞重編程（Reprogramming cells）。所謂細(xì)胞重編程是指分化的細(xì)胞在特定條件下被逆轉(zhuǎn)后恢復(fù)到全能性狀態(tài)，或形成胚胎干細(xì)胞系，或進(jìn)一步發(fā)育成一個(gè)新個(gè)體的過(guò)程。而細(xì)胞的分化是可逆的，山中伸彌通過(guò)病毒載體將四個(gè)轉(zhuǎn)錄因子（Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc）的組合轉(zhuǎn)入到已分化的體細(xì)胞中，使細(xì)胞重新編程，這個(gè)體細(xì)胞后來(lái)又可以變成類似胚胎干細(xì)胞的狀態(tài)，從個(gè)體身上獲取的體細(xì)胞進(jìn)行誘導(dǎo)分化可以作為個(gè)性化方案治療的篩選。所以，iPSC是將獲得的成體細(xì)胞以病毒為載體，加入基因編輯，人為制造出具有多能性的干細(xì)胞，具備分化成人體各種組織、器官的能力，稱為iPSC。
iPSC的臨床研究
在clinical trial上以“iPSC”作為干預(yù)方式進(jìn)行檢索，一共有111項(xiàng)研究，涉及相關(guān)疾病的研究有25項(xiàng)，其中的病種包括難治性局灶性癲癇、黃斑變性、心衰、糖尿病視網(wǎng)膜病變等，具體見(jiàn)下表：
iPSC-RPE : induced pluripotent stem cell-derived retinal pigment epithelium
iPSC的應(yīng)用前景
疾病建模與藥物篩選： iPSC可以從患者自身獲得，因此可用于模擬各種疾病的細(xì)胞模型，有助于深入了解疾病機(jī)制、篩選藥物和個(gè)性化醫(yī)療方案開(kāi)發(fā)。
再生醫(yī)學(xué)和組織工程： iPSC可以用于生成各種細(xì)胞類型，包括心臟細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、胰島素β細(xì)胞等，為組織修復(fù)和再生醫(yī)學(xué)提供了潛在細(xì)胞來(lái)源。
個(gè)體化治療方法： 通過(guò)將患者的細(xì)胞轉(zhuǎn)化為iPSC，并在體外分化成需要的細(xì)胞類型，可以為個(gè)體提供定制的治療方案，提高治療效果，降低排斥風(fēng)險(xiǎn)。
基因編輯與疾病治療： 結(jié)合基因編輯技術(shù)，可以對(duì)iPSC進(jìn)行精準(zhǔn)的基因修正，用于治療一些遺傳性疾病，為基因治療開(kāi)辟新可能。
iPSC的未來(lái)發(fā)展方向
盡管iPSC已經(jīng)取得了巨大成就，但仍然面臨一些挑戰(zhàn)和未知。未來(lái)的研究方向包括：
提高分化效率和純度：進(jìn)一步優(yōu)化誘導(dǎo)和分化過(guò)程，提高iPSC向特定細(xì)胞類型的分化效率和純度。
研究iPSC的長(zhǎng)期穩(wěn)定性：深入研究iPSC的遺傳穩(wěn)定性和安全性，確保其在長(zhǎng)期應(yīng)用中的可靠性。
探索新的治療應(yīng)用：拓展iPSC在更多疾病治療和組織工程領(lǐng)域的應(yīng)用，例如心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病等。
促進(jìn)臨床轉(zhuǎn)化和標(biāo)準(zhǔn)化：加速iPSC從實(shí)驗(yàn)室研究到臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化，建立標(biāo)準(zhǔn)化的制備和應(yīng)用流程。
iPSC雖然有多能性，但不完全等同于胚胎干細(xì)胞，目前通過(guò)重編程技術(shù)獲得的iPSC還沒(méi)有達(dá)到胚胎干細(xì)胞的全能狀態(tài)，也就是所說(shuō)的重編程不徹底。而通過(guò)逆轉(zhuǎn)錄病毒載體有產(chǎn)生腫瘤的風(fēng)險(xiǎn)。被重編程為iPSC所需時(shí)間較長(zhǎng)，效率較低，距離iPSC走上正式臨床應(yīng)用還有一定的道路要走。