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北京協(xié)和醫(yī)院的專家團隊近期開展了一項“利用人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植，治療帕金森病”的1期臨床研究（ANGE-S003）。這是全球首款經(jīng)鼻粘膜給予人源神經(jīng)干細(xì)胞，治療帕金森病的臨床研究！為帕金森病這一老大難問題，帶來了新的曙光！更加欣慰的是，各國學(xué)者一直都在嘗試?yán)酶杉?xì)胞這一新型療法，攻克難治性疾病！
人源神經(jīng)干細(xì)胞：為帕金森病帶來新的希望！
協(xié)和醫(yī)院開展的這項1期研究，共入組18例病程5年以上的晚期（Hoehn-Yahr分期為3期末）帕金森病患者，進行4次人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植后，結(jié)果顯示：
1、帕金森病評定量表評分改善：在干細(xì)胞治療第3個月~12個月時，帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）數(shù)據(jù)顯示，MDS-UPDRS總分顯著改善（p<0.001）。其中，在治療第6個月時，改善最為明顯，平均減少了19.9分（95% CI，9.6~30.3；p<0.001）。
2、未見嚴(yán)重不良反應(yīng)：治療后，未見與人源神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，復(fù)查腦部MRI也未見腫塊形成。
綜上，神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植治療帕金森病后，患者功能得以改善，且在治療第6個月時，療效達到峰值。1期初步研究結(jié)果表明，通過該方法治療帕金森病是安全可行的，且耐受性良好，有望成為帕金森病治療的新希望與選擇，讓我們期待后續(xù)效果！
帕金森病小科普
帕金森?。≒D）是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，其典型病理特征為黑質(zhì)多巴胺能（DA）神經(jīng)元進行性損失，此外，還與α-突觸核蛋白（α-syn）聚集到路易體有關(guān)。
帕金森病的病因尚未十分明確，可能與遺傳、衰老、神經(jīng)炎癥、氧化應(yīng)激、長期接觸有害物質(zhì)（如重金屬、殺蟲劑、傳染源）等因素有關(guān)。其主要病理表現(xiàn)是中腦黑質(zhì)多巴胺能（DA）神經(jīng)元選擇性喪失，該神經(jīng)元可通過單胺氧化酶，氧化多巴胺，從而導(dǎo)致超氧化物、過氧化氫的產(chǎn)生，患者可能處于多巴胺能神經(jīng)元永久的氧化應(yīng)激狀態(tài)，從而導(dǎo)致內(nèi)源性抗氧化劑水平降低，這也是帕金森病患者通常存在氧化應(yīng)激增加的原因。
帕金森病的主要臨床表現(xiàn)
運動障礙表現(xiàn)
帕金森病患者可因多巴胺儲存不足，而出現(xiàn)靜止性震顫、姿勢不穩(wěn)、肌強直、運動遲緩等一系列運動障礙的表現(xiàn)。
非運動癥狀
1、感覺障礙：患者可能出現(xiàn)肢體疼痛、肢體麻木等感覺障礙相關(guān)表現(xiàn)。
2、自主神經(jīng)功能障礙：患者可出現(xiàn)多汗、體位性低血壓、排尿異常等自主神經(jīng)功能障礙表現(xiàn)。
3、睡眠障礙：患者可見夜間多夢、伴大聲喊叫、肢體舞動等睡眠障礙表現(xiàn)。
4、精神障礙：部分帕金森病患者還可伴焦慮、抑郁等精神障礙表現(xiàn)。
帕金森病的傳統(tǒng)治療方法及其局限性
帕金森病的傳統(tǒng)治療方法有哪些？
目前帕金森病的主流治療方法主要包括以下幾類：
1、藥物治療：常用藥物包括抗帕金森病藥物（如金剛烷胺、左旋多巴等）、抗膽堿能藥物（如苯海索、東莨菪堿等）。
2、手術(shù)治療：臨床常用的手術(shù)治療方式，主要包括腦深部電刺激術(shù)等。
3、其他治療：主要包括康復(fù)治療（如步態(tài)訓(xùn)練、姿勢平衡訓(xùn)練、語言障礙訓(xùn)練等）、心理治療、中醫(yī)治療（如針灸）等。
帕金森病傳統(tǒng)治療方法的局限性
病理研究顯示，帕金森病的發(fā)生主要是由于中腦黑質(zhì)中的多巴胺能（DA）神經(jīng)元進行性喪失、α-突觸核蛋白異常聚集，從而導(dǎo)致多巴胺能神經(jīng)元死亡。
上述治療方法既無法增加DA神經(jīng)細(xì)胞數(shù)目，也無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，因而，療效往往不盡如人意，通常是“治標(biāo)不治本”。故近年來具有修復(fù)缺損壞死組織、再生神經(jīng)細(xì)胞功能的干細(xì)胞，就成了治療帕金森病的大熱研究方向！
干細(xì)胞如何治療帕金森??？
帕金森病主要的病理變化是多巴胺神經(jīng)元丟失，這些神經(jīng)元會在疾病的發(fā)生及發(fā)展過程中逐漸喪失，且這種退化在很大程度上是不可逆的。
隨著再生醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展，研究人員嘗試用干細(xì)胞替代黑質(zhì)中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元，以補充腦內(nèi)丟失的多巴胺神經(jīng)元數(shù)量，從而在病因源頭上控制帕金森病的繼續(xù)進展！
目前用于治療帕金森病的干細(xì)胞主要包括間充質(zhì)干細(xì)胞、人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞等類型。通常是在分化干細(xì)胞后，再進行移植，使其定向在體外，并分化成為特定類型的成熟細(xì)胞。
小編寄語
帕金森病從發(fā)現(xiàn)至今，已有兩百多年的歷史，其癥狀重、病程長，絕非僅僅是“顫抖”那么簡單，且多巴胺能神經(jīng)元的退化在很大程度上是不可逆的，這無疑為本病的治療開啟了“地獄難度”。而以干細(xì)胞為代表的再生療法的出現(xiàn)，有望從病因源頭上，阻止疾病的進程，為帕金森病患者帶來了一絲曙光！
本次協(xié)和醫(yī)院研究團隊，更是創(chuàng)新的通過干細(xì)胞鼻粘膜給藥途徑，來治療PD，這在帕金森病的治療領(lǐng)域留下了濃墨重彩的一筆！小編希望在各國科研人員的努力下，帕金森病終將有攻克的一天！