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細(xì)胞和基因療法作為醫(yī)學(xué)的新前沿，正表現(xiàn)出巨大的潛力和發(fā)展勢頭，特別是在治療難治性疾病方面，越來越多細(xì)胞和基因療法臨床試驗被開啟。據(jù)工業(yè)和信息化部辦公廳發(fā)布通知，加快布局建設(shè)一批制造業(yè)高質(zhì)量發(fā)展急需的中試驗證平臺，細(xì)胞及基因治療行業(yè)迎大利好。據(jù)不完全統(tǒng)計2024年9月又有9款CGT療法獲批IND，整理如下：
01 銳正基因：ART001
由銳正基因研制的ART001獲得了美國FDA臨床試驗許可，成為我國第一個獲美國FDA臨床試驗許可的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物。此次美國FDA IND獲批，也讓ART001成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產(chǎn)品。
ART001是中國首個進(jìn)入人體臨床試驗（IIT）的基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯藥物，目前正在中國開展臨床1期試驗。根據(jù)已經(jīng)公開的信息，ART001目前是中國唯一達(dá)到90%TTR敲降的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。
02 武漢光谷中源藥業(yè)：VUM02注射液
中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的關(guān)于VUM02注射液用于治療系統(tǒng)性硬化癥的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》。VUM02注射液（人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞注射液）是自主研發(fā)的冷凍保存型干細(xì)胞制劑，是由經(jīng)篩選的健康新生兒臍帶組織通過體外分離、擴(kuò)增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）新藥，臨床擬用適應(yīng)癥增加系統(tǒng)性硬化癥的治療。
VUM02注射液用于治療特發(fā)性肺纖維化于2023年8月獲FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，并于今年完成首例受試者入組給藥。
03 瑞順生物：RJMty19注射液
RJMty19注射液（主要活性成分為CD19-CAR-DNT細(xì)胞）由廣東瑞順生物技術(shù)有限公司基于人源化CD19-CAR全球?qū)＠_發(fā)的一款全球創(chuàng)新現(xiàn)貨通用型第二代DNT細(xì)胞治療產(chǎn)品。與目前全球已上市的11款自體CD19-CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品相比，健康捐贈者來源的CD19-CAR-DNT細(xì)胞具有可實現(xiàn)標(biāo)準(zhǔn)化制備、制備成本低、患者即時可用等諸多優(yōu)點，未來市場競爭潛力巨大，可從根本上改變目前自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品商業(yè)化推廣的劣勢。該產(chǎn)品已在近期完成的研究者發(fā)起的臨床試驗中初步驗證了其安全性和有效性。
04 神州細(xì)胞生物：SCTV04C注射液
9月6日， 北京神州細(xì)胞生物技術(shù)集團(tuán)股份公司發(fā)布2024-026號公告宣布收到NMPA核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準(zhǔn)通知書》，同意自主研發(fā)的重組帶狀皰疹疫苗產(chǎn)品SCTV04C注射液在健康成人中開展預(yù)防水痘-帶狀皰疹病毒（Varicella-Zoster Virus（VZV））感染引起的帶狀皰疹及并發(fā)癥的臨床試驗（受理號：CXSL2400396、CXSL2400397）。帶狀皰疹（Herpes Zoster）是一種由潛伏的水痘-帶狀皰疹病毒（VZV）重新激活引起的感染性皮膚疾病。SCTV04C注射液是以差異化競爭優(yōu)勢為目標(biāo)自主開發(fā)的重組蛋白疫苗。
05 上海先博生物：SNC109注射液
SNC109注射液是先博生物基于BiTE CAR-T平臺自主研發(fā)的一款雙臂BiTE裝甲的雙CAR-T細(xì)胞療法。此前，該產(chǎn)品在2024年1月23日收到美國FDA正式回復(fù)，SNC109注射液被授予孤兒藥資格，用于治療惡性膠質(zhì)瘤，而2023年12月26日獲得中國CDE的臨床默示許可。 該CAR-T細(xì)胞表面攜帶兩個CAR分子，分別靶向在膠質(zhì)母細(xì)胞瘤中表達(dá)的IL13Rα2和HER2。同時，這一CAR-T療法還可以分泌靶向EGFR和EGFRvIII的多特異性抗體（BiTE），BiTE分子由兩個納米抗體（VHH）與一個單鏈可變片段（scFv）組成，通過柔性融合接頭串聯(lián)連接，能夠激活自身T細(xì)胞發(fā)揮殺傷作用。
06 瑞博生物：RBD7007
9月，瑞博生物自主研發(fā)的、靶向C5的siRNA藥物RBD7007獲歐盟臨床試驗許可，將在瑞典啟動首次人體臨床試驗。
RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技術(shù)平臺獨立開發(fā)的靶向C5的siRNA藥物，抑制C5蛋白表達(dá)，阻斷補(bǔ)體通路激活從而實現(xiàn)其治療補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的作用。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，RBD7007具有持久且強(qiáng)效的抑制補(bǔ)體通路激活的作用，同時兼具良好的安全性，期望對IgA腎病及其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病患者帶來巨大的治療獲益。
瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTARTM的siRNA藥物進(jìn)入到臨床階段，疾病領(lǐng)域包括心血管代謝、肝病和免疫疾病。瑞博生物將持續(xù)深耕，不斷為患者提供更多創(chuàng)新的siRNA藥物。
07 瑞風(fēng)生物：RM-101
9月17日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了瑞風(fēng)生物針對Usher綜合征的創(chuàng)新藥物RM-101的IND申請。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著Usher綜合征全球首個基于AAV的基因編輯藥物研發(fā)取得了里程碑式的突破與進(jìn)展。
RM-101是瑞風(fēng)生物開發(fā)的針對Usher綜合征USH2A基因相關(guān)視網(wǎng)膜色素變性的創(chuàng)新藥物產(chǎn)品。RM-101是基于AAV的基因編輯類藥物，能特異靶向USH2A RNA，調(diào)控可變剪接生物學(xué)過程，誘導(dǎo)功能正常蛋白的表達(dá)恢復(fù)。RM-101通過視網(wǎng)膜下注射給藥，有望實現(xiàn)一次性給藥并長期有效。
08 再生元：Cemdisiran注射液
9月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)公示，cemdisiran注射液獲批臨床，用于治療伴有活動性體征和溶血跡象的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)成年患者。cemdisiran是一種皮下注射，靶向C5補(bǔ)體的小干擾RNA(siRNA)療法藥物。
早在2024年3月8日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)官網(wǎng)公示，cemdisiran注射液與pozelimab注射液的聯(lián)合療法獲批臨床，該組合療法的優(yōu)勢在于能夠在較低劑量下達(dá)到完全、持續(xù)的C5抑制，減少給藥頻率，并且皮下給藥方便臨床應(yīng)用。