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2024中國(guó)國(guó)際細(xì)胞精準(zhǔn)醫(yī)療臨床應(yīng)用大會(huì)在濟(jì)南舉辦。
此次大會(huì)相關(guān)專家通過(guò)多年部分細(xì)胞研究和臨床轉(zhuǎn)化領(lǐng)域的學(xué)術(shù)研討，并借鑒國(guó)外細(xì)胞監(jiān)管的已有模式，認(rèn)為我們國(guó)家也應(yīng)該遵循國(guó)際慣例，推行“自體干細(xì)胞作為第三類醫(yī)療技術(shù)管理”。由曾任中國(guó)醫(yī)科大學(xué)動(dòng)物部副教授，室主任；瑞士巴塞爾大學(xué)生物學(xué)博士；日內(nèi)瓦大學(xué)醫(yī)院博士后；蘇黎世大學(xué)醫(yī)院高級(jí)科學(xué)家；中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物研究所研究員；北京大學(xué)生命科學(xué)院國(guó)家“干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化研究”重大項(xiàng)目課題干細(xì)胞項(xiàng)目PI；中國(guó)抗衰老促進(jìn)會(huì)細(xì)胞研究和應(yīng)用分會(huì)會(huì)長(zhǎng)高舒平教授主撰，部分相關(guān)專家集體達(dá)成《自體干細(xì)胞作為第三類醫(yī)療技術(shù)管理的專家建議書(shū)》在此次大會(huì)公布。
中國(guó)抗衰老促進(jìn)會(huì)細(xì)胞研究和應(yīng)用分會(huì)會(huì)長(zhǎng)高舒平主持大會(huì)
目前，我國(guó)干細(xì)胞是按藥品（生物制劑）和技術(shù)（醫(yī)療技術(shù)）實(shí)行“雙軌制”監(jiān)管，企業(yè)的干細(xì)胞制劑按藥品申報(bào)，由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局監(jiān)管；醫(yī)療機(jī)構(gòu)開(kāi)展的干細(xì)胞技術(shù)臨床研究，由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)監(jiān)管。在過(guò)去的30年間，對(duì)于干細(xì)胞究竟應(yīng)該按“藥品”還是“醫(yī)療技術(shù)”進(jìn)行管理一直存在爭(zhēng)議，雖然“雙備案”管理辦法實(shí)行以來(lái)，我國(guó)干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目已有100多項(xiàng)，取得了一些重要的進(jìn)展，但是也存在著一些問(wèn)題和挑戰(zhàn)，比如藥品管理模式要求干細(xì)胞治療在制備、質(zhì)量控制、臨床試驗(yàn)等方面遵循嚴(yán)格的藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范（GMP），這無(wú)疑增加了研發(fā)和管理成本，限制了干細(xì)胞治療的普及和應(yīng)用。再者，干細(xì)胞治療具有個(gè)體化特征，每個(gè)患者的干細(xì)胞來(lái)源、處理和應(yīng)用都可能不同，這使得按照標(biāo)準(zhǔn)化藥品管理的模式難以適應(yīng)干細(xì)胞治療的多樣性和個(gè)性化需求。還有的組織來(lái)源有限，同一組織來(lái)源生產(chǎn)出的細(xì)胞數(shù)量有限，不能生產(chǎn)出足夠數(shù)量的量化數(shù)量，不符合藥物的基本屬性和特點(diǎn)，而不同組織來(lái)源的細(xì)胞成分與含量變化差異很大，而同一組織，不同代次培養(yǎng)生產(chǎn)的細(xì)胞成分也不相同，藥物的原則是成分相同固定，而且是均一穩(wěn)定的。而且干細(xì)胞的主要優(yōu)勢(shì)就是活細(xì)胞到體內(nèi)產(chǎn)生的生物學(xué)效果，在體內(nèi)長(zhǎng)期存在，持續(xù)發(fā)揮作用。變成制劑后僅是單單的細(xì)胞因子了。
由于諸多因素，目前把干細(xì)胞按照藥物管理的模式我們認(rèn)為是不科學(xué)的！干細(xì)胞如果按藥物注冊(cè)申報(bào)審批的流程管理不僅投入過(guò)大（動(dòng)輒幾十億），而且時(shí)間周期過(guò)長(zhǎng)（8-10年左右），難于持續(xù)發(fā)展，而且客觀的限制了干細(xì)胞的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。干細(xì)胞臨床應(yīng)用目前存在的問(wèn)題已經(jīng)引起諸多院士專家的高度重視，有54名院士專家聯(lián)名呼吁盡快放開(kāi)干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的門(mén)檻，每年的兩會(huì)中都有許多人大代表和政協(xié)委員熱情呼吁國(guó)家盡快加速干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的步伐。
目前，美國(guó)、瑞士、歐盟、日本已經(jīng)把自體干細(xì)胞列為第三類的醫(yī)療技術(shù)去管理。美國(guó)對(duì)于干細(xì)胞的監(jiān)管采用的是分級(jí)監(jiān)管，低風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品主要為自體使用的干細(xì)胞，可在醫(yī)院直接應(yīng)用，高風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品須由 FDA 審批。日本和韓國(guó)等亞洲國(guó)家對(duì)干細(xì)胞治療持開(kāi)放態(tài)度，已經(jīng)批準(zhǔn)了一些干細(xì)胞治療產(chǎn)品的上市，并且在監(jiān)管上采取了靈活的政策，以支持干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展。鑒于目前我國(guó)干細(xì)胞治療的發(fā)展需要，在2024中國(guó)國(guó)際細(xì)胞精準(zhǔn)醫(yī)療臨床應(yīng)用大會(huì)召開(kāi)之際，多位專家達(dá)成了《自體干細(xì)胞作為第三類醫(yī)療技術(shù)管理的專家建議》。
自體干細(xì)胞治療因其特性適合作為第三類醫(yī)療技術(shù)管理，異體干細(xì)胞治療因免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)按藥品管理，相關(guān)部門(mén)應(yīng)論證改變現(xiàn)狀。
應(yīng)用前需嚴(yán)格評(píng)估，包括來(lái)源、制備、質(zhì)量控制及臨床前研究審查。
臨床研究和應(yīng)用須經(jīng)倫理委員會(huì)審查，保障患者知情同意和權(quán)益。
建立第三方監(jiān)管機(jī)構(gòu)檢測(cè)細(xì)胞安全性，建立質(zhì)量控制和追溯體系確保符合質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)。
根據(jù)科研進(jìn)展和臨床經(jīng)驗(yàn)動(dòng)態(tài)調(diào)整監(jiān)管規(guī)定，促進(jìn)技術(shù)應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
鼓勵(lì)國(guó)際合作交流，借鑒經(jīng)驗(yàn)并參與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)制定，提升國(guó)際影響力。
加強(qiáng)公眾教育和科普，提高公眾認(rèn)識(shí)理解，促進(jìn)社會(huì)支持。
希望這些建議能得到相關(guān)部門(mén)重視支持，為人民健康帶來(lái)福祉。