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在iPSC技術(shù)的全球競(jìng)爭(zhēng)中，國(guó)內(nèi)企業(yè)展現(xiàn)出了強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力和市場(chǎng)潛力。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前國(guó)內(nèi)這36家企業(yè)布局了iPSC相關(guān)管線。
▲ 布局iPSC管線企業(yè)的國(guó)內(nèi)臨床前/臨床進(jìn)展
可以看出，國(guó)內(nèi)iPSC企業(yè)的研發(fā)管線主要集中在臨床前階段和早期臨床試驗(yàn)（1期），這表明國(guó)內(nèi)的iPSC技術(shù)仍處于實(shí)驗(yàn)室向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵階段，距離成熟的商業(yè)化應(yīng)用還有一定的距離，還需要更多的臨床安全性及有效性驗(yàn)證。
截至目前，國(guó)內(nèi)已有iPSC管線進(jìn)入臨床階段的企業(yè)有8家，包括中盛溯源、啟函生物、艾爾普再生醫(yī)學(xué)、霍德生物、睿健醫(yī)藥、呈諾醫(yī)學(xué)、躍賽生物、瑞普晨創(chuàng)。其中，中盛溯源在iPSC領(lǐng)域布局管線較多，涵蓋iPSC衍生免疫細(xì)胞和iPSC衍生干細(xì)胞兩大方向。
盡管臨床轉(zhuǎn)化大多還處于早期階段，但隨著政策的支持和資本的涌入，相信未來幾年有望迎來更多臨床突破。
從適應(yīng)癥分布來看，國(guó)內(nèi)iPSC企業(yè)的研發(fā)管線主要集中在神經(jīng)系統(tǒng)疾病和腫瘤治療兩大領(lǐng)域，同時(shí)也在心血管疾病、眼科疾病和代謝性疾病等領(lǐng)域有所布局。
神經(jīng)系統(tǒng)疾病是iPSC技術(shù)的主要應(yīng)用領(lǐng)域之一，尤其是在帕金森病、漸凍癥、缺血性腦卒中等領(lǐng)域。以帕金森病為例，中盛溯源、霍德生物、睿健醫(yī)藥、躍賽生物、士澤生物、瑞臻再生醫(yī)學(xué)等企業(yè)均針對(duì)這一適應(yīng)癥領(lǐng)域布局有管線，其中，睿健醫(yī)藥、躍賽生物相關(guān)管線處于1期臨床階段，中盛溯源、士澤生物相關(guān)管線IND已獲受理。iPSC技術(shù)在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域受到關(guān)注，很大程度源于該類疾病目前治療手段有限，而iPSC具有分化成神經(jīng)細(xì)胞的潛力，有望提供新的治療策略。
腫瘤治療方面，主要是針對(duì)一些常見的血液腫瘤。血液腫瘤的發(fā)病機(jī)制相對(duì)明確，且免疫細(xì)胞療法在該領(lǐng)域已有一定的研究基礎(chǔ)，iPSC技術(shù)衍生出的免疫細(xì)胞療法有望給相關(guān)疾病治療帶來新的選擇。對(duì)于這一疾病領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)中盛溯源和啟函生物2家企業(yè)布局的管線目前分別處于1/2期、1期臨床試驗(yàn)中。
隨著心血管疾病和糖尿病等代謝性疾病發(fā)病率的上升，臨床極大的未滿足需求使得iPSC技術(shù)在這些領(lǐng)域得以應(yīng)用，如艾爾普再生醫(yī)學(xué)主導(dǎo)的iPSC衍生心肌細(xì)胞治療心力衰竭的臨床試驗(yàn)獲得了長(zhǎng)達(dá)4年的積極療效；瑞普晨創(chuàng)的iPSC衍生胰島細(xì)胞讓1型糖尿病患者實(shí)現(xiàn)功能性治愈等。
從布局管線類型來看，國(guó)內(nèi)iPSC企業(yè)的研發(fā)方向主要集中在iPSC衍生免疫細(xì)胞和iPSC衍生干細(xì)胞兩個(gè)方面，通過iPSC技術(shù)制備免疫細(xì)胞增強(qiáng)其對(duì)腫瘤細(xì)胞等靶細(xì)胞的識(shí)別和殺傷能力，或分化成特定的細(xì)胞修復(fù)/替代受損組織和器官，為疾病治療提供新的解決方案。