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來源：細胞plus
2023年11月底發(fā)表在《Nature Biotechnology》的一項基于干細胞的新療法的試驗取得了令人鼓舞的結(jié)果，這使得專家們認為未來1型糖尿病患者不再需要每天接受胰島素注射，干細胞是“遲早的事”。
試驗通過將干細胞封裝在內(nèi)的皮下植入裝置來取代人工胰島素注射。
由不列顛哥倫比亞大學(xué)(UBC)和溫哥華海岸健康(VCH)進行的加拿大臨床試驗發(fā)現(xiàn)，這種療法可以調(diào)節(jié)血糖水平，減少每日胰島素注射的需要。
溫哥華試驗中心的首席研究員、UBC內(nèi)分泌學(xué)教授和溫哥華綜合醫(yī)院糖尿病中心主任David Thompson博士說：“這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步。
“這是第一次，一種基于干細胞的裝置可以減少一些1型糖尿病患者的胰島素用量。隨著這種方法的進一步完善，我們找到一種可以完全消除每日胰島素注射需求的療法只是時間問題。”
這種設(shè)備被稱為VC-02（來自之前我們介紹過的ViaCyte公司，目前已和Vertex合并），旨在提供長期穩(wěn)定的胰島素流，攜帶數(shù)百萬個多能干細胞培養(yǎng)的β細胞。
合著者蒂莫西·基弗博士是UBC大學(xué)外科、細胞和生理科學(xué)系的教授，他說:“每個設(shè)備就像一個微型的胰島素生產(chǎn)工廠，從干細胞中生長出來的胰島細胞被包裝到設(shè)備中，從根本上重建健康胰腺的血糖調(diào)節(jié)功能。鑒于我們可以創(chuàng)造幾乎無限的供應(yīng)，這可能比移植難以獲得的供體細胞有巨大的好處。”
該試驗納入10名參與者，他們在研究開始時已經(jīng)無法自我產(chǎn)生胰島素。
六個月后，在三名參與者（下圖1、2、3）中發(fā)現(xiàn)了胰島素產(chǎn)生的顯著標(biāo)志，該水平在12個月研究的剩余時間內(nèi)保持不變。
上圖中，病例1、2和3達到了植入功能的次要療效終點(血漿C肽> 0.07 nmol l−1)并維持到第12個月(紅線)。在第6個月和第9個月時，符合植入功能次要終點的三名受者(病例1、2和3)的CGM測量值朝著臨床目標(biāo)有所改善，其中兩名受者在第12個月時也有改善(紅線)病例1、2和3(紅線)中葡萄糖控制終點的改善與胰島素劑量的降低有關(guān)。
此外，這三名參與者減少了需要注射的胰島素量。
一名參與者將他的葡萄糖目標(biāo)范圍時間 (TIR) 從55%提高到85%，并將每天的胰島素用量減少了44%。
6個月時對植入物的免疫組織化學(xué)染色分析，胰島素(紅色)、胰高血糖素(綠色)、CD34(白色)和DAPI(藍色)。
該試驗由加拿大干細胞網(wǎng)絡(luò)資助，SCN很自豪能夠發(fā)揮自己的作用，期待著改變游戲規(guī)則的糖尿病研究的下一步。
研究人員正在進行另一項試驗，以測試另一種版本的裝備是否可以消除在治療過程中使用免疫抑制藥物的需要，使用經(jīng)過修改的細胞來逃避免疫抑制免疫系統(tǒng).
Thompson博士說：“我們設(shè)想未來1型糖尿病患者能夠過上不需要每天注射胰島素和免疫抑制藥物的生活。這一未來現(xiàn)在已經(jīng)觸手可及，加拿大正帶頭努力將這些新療法帶給患者。”