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6月21日，來自VX-880胰島細(xì)胞療法1/2期前瞻性臨床研究新數(shù)據(jù)在美國糖尿病協(xié)會(ADA)第84屆科學(xué)會議的研討會上公布。
結(jié)果表明，VX-880減少或消除了1型糖尿病(T1D)患者對胰島素使用的需要，VX-880干細(xì)胞衍生的胰島可以恢復(fù)生理胰島功能和血糖控制。
低血糖是糖尿病患者降糖過程中最常見并發(fā)癥，目前研究認(rèn)為反復(fù)性低血糖通過減弱交感神經(jīng)反應(yīng)等多種機(jī)制可引起低血糖感知受損，這意味著盡管血糖讀數(shù)低于可能引發(fā)不良癥狀的水平，他們也不會感覺到癥狀。如果不進(jìn)行治療，這可能會導(dǎo)致嚴(yán)重的低血糖事件(SHEs)，表現(xiàn)為意識模糊、昏迷、癲癇發(fā)作、心血管事件，甚至死亡。
目前，除了外源性胰島素之外，用于控制該疾病的治療選擇有限，這造成了1型糖尿病患者的大量未滿足的醫(yī)療需求。
該項1/2期、開放標(biāo)簽的臨床研究，招募患有1型糖尿病、低血糖意識受損且在篩查前一年至少發(fā)生兩次低血糖事件的成年人。
研究評估了VX-880的使用，這是一種同種異體干細(xì)胞衍生的完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法。
參與者的平均年齡約為44歲，平均HbA1c為7.8%，每天總胰島素用量約為40個單位，在篩查前一年中經(jīng)歷了2至4次低血糖事件，所有參與者在基線時都檢測不到C肽。
接受單次輸注全劑量VX-880的參與者表現(xiàn)出胰島細(xì)胞的植入和內(nèi)源性胰島素(C肽)的產(chǎn)生，消除了嚴(yán)重的低血糖事件，并顯著改善了血糖控制，同時減少或消除了胰島素的使用。
所有12名參與者均實現(xiàn)了HbA1c降低至< 7.0%，目標(biāo)范圍內(nèi)的時間> 70%。
在完成第180天隨訪的10名參與者中：7名不再使用外源性胰島素，2名每日胰島素用量減少約70%。
值得注意的是，隨訪時間超過一年的患者100%符合第12個月時HbA1c <7.0%的消除低血糖事件的主要終點標(biāo)準(zhǔn)，并達(dá)到胰島素非依賴性的次要終點。
這些數(shù)據(jù)表明，VX-880干細(xì)胞衍生的胰島像真正的胰島一樣起作用，并具有為患者提供深遠(yuǎn)益處的潛力。
““這一積極的數(shù)據(jù)增加了越來越多的證據(jù)，證明VX-880有可能徹底改變1型糖尿病的治療，為患者提供除外源性胰島素外的替代解決方案。”伊利諾伊州芝加哥大學(xué)胰腺和胰島移植項目主任、外科教授彼得·維特科夫斯基博士說，他同時也是進(jìn)行這項研究的研究人員之一。
該試驗已進(jìn)一步擴(kuò)大，共招募了37名參與者，以獲得更多臨床數(shù)據(jù)來支持VX-880用于1型糖尿病患者的目標(biāo)。