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隨著社會經(jīng)濟(jì)的蓬勃發(fā)展，人們的生活節(jié)奏日益加快，不健康的飲食習(xí)慣如高油高糖以及生活方式，例如頻繁熬夜、依賴外賣、缺乏運(yùn)動，正逐漸成為常態(tài)。這些因素不僅影響了人們的健康，也導(dǎo)致了許多人陷入“亞健康”狀態(tài)，增加了慢性疾病的風(fēng)險。
在這種背景下，再生醫(yī)學(xué)作為一項前沿的醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域，尤其是對組織修復(fù)和再生起著關(guān)鍵作用的干細(xì)胞，顯示出巨大的潛力和重要性。根據(jù)Fortune Business Insights的報告，全球干細(xì)胞市場的規(guī)模在2023年已達(dá)到150.7億美元，并預(yù)計從2024年起將以每年16.1%的復(fù)合增長率增長，到2032年將達(dá)到561.5億美元。
干細(xì)胞治療的研究進(jìn)展為多個系統(tǒng)和慢性疾病的治療帶來了新的希望。這些疾病包括但不限于血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、代謝性疾病和肌肉骨骼疾病等。干細(xì)胞的多向分化潛能、免疫調(diào)節(jié)特性以及在組織修復(fù)中的作用，使其成為未來醫(yī)學(xué)研究和治療的重要方向。
血液系統(tǒng)疾病
造血干細(xì)胞移植治療血液系統(tǒng)疾病是最早應(yīng)用于臨床的干細(xì)胞技術(shù)。造血干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究始于20世紀(jì)40年代，首次開展人造血干細(xì)胞移植是在20世紀(jì)50年代，建立HLA鑒定和配型技術(shù)體系的時間是20世紀(jì)60年代，到70年代造血干細(xì)胞技術(shù)基本趨于成熟。目前，該領(lǐng)域仍有技術(shù)創(chuàng)新，包括我國學(xué)者提出的“半相合移植”理論，進(jìn)一步降低了配型成功的門檻，擴(kuò)大了造血干細(xì)胞的應(yīng)用范圍。
“半相合移植”是一種造血干細(xì)胞移植技術(shù)，它打破了傳統(tǒng)移植需要供者和接受者之間人類白細(xì)胞抗原（HLA）完全匹配的限制。這種技術(shù)允許使用不完全匹配的供者進(jìn)行移植，通常是親緣之間的半相合配型，例如父母與子女或兄弟姐妹之間。該理論的提出，對于解決造血干細(xì)胞供者來源不足的問題具有重要意義。
2024年3月，奉賢區(qū)中心醫(yī)院血液內(nèi)科成功為患有多發(fā)性骨髓瘤的54歲王先生進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植治療，4月正式出院。這是繼2023年9月高齡多發(fā)性骨髓瘤繼發(fā)漿細(xì)胞白血病患者之后，該醫(yī)院血液內(nèi)科成功開展的第二例多發(fā)性骨髓瘤患者自體造血干細(xì)胞移植。
2024年4月30日，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病學(xué)研究所）教授張磊和楊仁池團(tuán)隊，在國際上首次前瞻性評估了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性。研究結(jié)果顯示，在劑量遞增和劑量擴(kuò)展階段，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療ITP有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。研究進(jìn)一步表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性ITP有效且安全性良好，為治療ITP提供了新方案。
神經(jīng)系統(tǒng)疾病
截至目前，全球已有超過200項注冊的干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床研究。這些研究大多數(shù)處于早期階段，如I期和II期臨床試驗，主要關(guān)注治療的安全性和初步療效。初步結(jié)果顯示，干細(xì)胞治療是安全且患者能夠耐受的。
2024年5月，全球最大的一所多發(fā)性硬化癥研究中心紐約Tisch公布了最新治療II期臨床結(jié)果。該研究采用的是自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）衍生的神經(jīng)祖細(xì)胞（MSC-NP）治療患有進(jìn)行性疾病的多發(fā)性硬化癥患者。經(jīng)過干細(xì)胞治療后，患者各項生物標(biāo)記物顯著變化，且行走能力、膀胱功能都有明顯改善。
2024年1月26日，士澤生物聯(lián)合上海市東方醫(yī)院開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療中重度帕金森病的臨床研究”項目獲得國家衛(wèi)健委和國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，開展國家級干細(xì)胞備案臨床研究（MR-31-24-001927）。
2024年5月10日，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內(nèi)科萬新華教授團(tuán)隊，在《神經(jīng)學(xué)、神經(jīng)外科及精神病學(xué)雜志》（影響因子：11.1，中科院Q1/TOP）發(fā)表了一項名為“人源神經(jīng)干細(xì)胞（ANGE-S003）通過經(jīng)鼻黏膜移植治療帕金森病的安全性及初步療效評估的I期單中心開放標(biāo)簽劑量遞增臨床研究”的文章。這是全球首個使用人源神經(jīng)干細(xì)胞通過經(jīng)鼻黏膜途徑治療帕金森病的臨床研究。
2024年7月，在2024年周圍神經(jīng)學(xué)會（PNS）年會上，韓國的ENCell公司公布了其新型間充質(zhì)干細(xì)胞療法（EN001）治療1A型腓骨肌萎縮癥（CMT1A） I期臨床試驗的可喜結(jié)果。EN001可以遷移并再生受損的神經(jīng)和肌肉。
腓骨肌萎縮癥（Charcot-Marie-Tooth disease，CMT）是一組常見的累及周圍神經(jīng)的單基因遺傳病，其發(fā)病率約為1/2500。CMT1A是CMT最常見的亞型，約占確診病例的50%。目前認(rèn)為CMT1A的病因為外周髓鞘蛋白22基因重復(fù)突變，導(dǎo)致基因表達(dá)調(diào)控機(jī)制紊亂，與NRG1/ErbB通路失調(diào)、脂質(zhì)代謝障礙等多種因素共同影響施旺細(xì)胞髓鞘形成。目前CMT1A患者的治療以對癥支持為主。
心血管系統(tǒng)疾病
心血管疾病是危害人類健康的主要問題之一，研究顯示，干細(xì)胞尤其是臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有修復(fù)心肌組織、改善心臟功能的能力，而且可以分泌肝細(xì)胞生長因子，參與心臟保護(hù)和心血管再生，可用于改善多種缺血性心臟病，比如心律失常、心絞痛、心肌梗死、心力衰竭等。
2024年4月，信州大學(xué)Hideki Kobayashi教授團(tuán)隊在國際心血管領(lǐng)域頂尖學(xué)術(shù)期刊Circulation發(fā)表文章。研究團(tuán)隊利用誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞（iPSC）培育出的“心臟球體”能更高效地到達(dá)心臟受損部位，并大幅降低心律失常的風(fēng)險。此項突破顯著改進(jìn)了傳統(tǒng)的心臟再生治療手段，為心臟病的治療提供了新的方向。
代謝性疾病
干細(xì)胞治療代謝性疾病，尤其是糖尿病，近年來取得了顯著的進(jìn)展。
2024年4月30日，海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）殷浩教授團(tuán)隊聯(lián)合中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心程新教授團(tuán)隊，在權(quán)威雜志Cell Discovery（中科院1區(qū)，IF=33.5）發(fā)表文章。這項研究是國際上首次報道使用內(nèi)胚層干細(xì)胞衍生的胰島組織對胰島功能受損的2型糖尿病患者進(jìn)行人體組織替代療法。目前該患者已徹底脫離胰島素長達(dá)33個月。
2024年5月1日，北京大學(xué)鄧宏魁課題組、李程課題組及中國科學(xué)院杭州醫(yī)學(xué)研究所杜媛媛課題組在Cell Stem Cell發(fā)表文章，解析了人多能干細(xì)胞衍生的胰島素分泌細(xì)胞（胰島β細(xì)胞）功能成熟的過程，闡述了胰島β細(xì)胞功能成熟的調(diào)控模式；在此基礎(chǔ)上，通過靶向調(diào)控胰島β細(xì)胞成熟的因子，研究團(tuán)隊預(yù)測了一個小分子化合物庫，經(jīng)過篩選發(fā)現(xiàn)HDAC抑制劑TH34有效促進(jìn)胰島β細(xì)胞的體外功能成熟。
2024年6月21日，來自哈佛干細(xì)胞研究所主任Douglas Melton教授開創(chuàng)的iPSC干細(xì)胞衍生療法VX-880的I/II期前瞻性臨床研究新數(shù)據(jù)公布：幾乎所有接受治療的患者血糖都有明顯改善。VX-880是一種同種異體干細(xì)胞衍生的、完全分化的、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，本質(zhì)上是iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）在體外誘導(dǎo)分化而來的胰島β細(xì)胞，適用于伴有嚴(yán)重低血糖事件和伴有低血糖意識障礙的1型糖尿病患者。
肌肉骨骼疾病
干細(xì)胞治療在肌肉骨骼疾病領(lǐng)域具有廣泛的應(yīng)用前景。
2023年4月，西比曼生物“異體人源脂肪間充質(zhì)祖細(xì)胞注射液AlloJoin®III期臨床試驗”正式啟動。已完成的隨機(jī)、雙盲、對照的多中心II期臨床試驗結(jié)果（96周隨訪）初步表明，AlloJion®在治療膝骨關(guān)節(jié)炎方面具有比較良好的安全性和有效性。
2023年9月，愛薩爾生物針對原發(fā)性膝骨關(guān)節(jié)炎的間充質(zhì)干細(xì)胞產(chǎn)品IxCell hUC-MSC-O正式啟動進(jìn)入III期臨床試驗階段（批件號：CXSL1900016）。
其他疾病
除上述系統(tǒng)外，干細(xì)胞在呼吸系統(tǒng)疾病（如新冠肺炎）、皮膚相關(guān)疾病（如燒傷、銀屑?。?strong>美容抗衰（如對抗光老化、改善女性卵巢早衰、改善男性勃起功能障礙）等方面，也具有廣闊的應(yīng)用前景。此外，基于干細(xì)胞的類器官技術(shù)可以模擬患者器官，幫助找到適合的藥物，實(shí)現(xiàn)個性化治療 。
總結(jié)
干細(xì)胞治療的潛力正隨著科研的深入和技術(shù)創(chuàng)新而被逐漸挖掘。未來，隨著我們對干細(xì)胞特性和調(diào)控機(jī)制理解的加深，以及基因編輯和組織工程技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞有望在廣泛的健康領(lǐng)域中發(fā)揮重要作用。