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自確診1型糖尿病以來(lái)，S女士一直飽受病痛的折磨，她只能依靠胰島素來(lái)控制癥狀，并時(shí)刻關(guān)注血糖的變化。多年來(lái)，S女士和她丈夫晚上總是被“嗡嗡嗡”的警報(bào)聲驚醒——這是警告她血糖過(guò)高或過(guò)低的警報(bào)聲。糖尿病打亂了她的生活節(jié)奏，也給她的未來(lái)蒙上了陰影。
幸運(yùn)的是，她在2023年入組接受干細(xì)胞生成的胰島細(xì)胞回輸治療后，逐漸擺脫了外源性胰島素依賴(lài)，近日，她在接受《華盛頓郵報(bào)（the Washington Post）》采訪時(shí)表示：“我感覺(jué)自己又恢復(fù)正常了，回想起過(guò)去一年的寧?kù)o，沒(méi)有蜂鳴器，沒(méi)有警報(bào)器，我的生活已經(jīng)改變了”！
細(xì)胞療法助糖尿病患者擺脫外源性胰島素依賴(lài)！
2023年2月14日，醫(yī)生將從胚胎干細(xì)胞中培育出來(lái)的替代胰島細(xì)胞，回輸?shù)絊女士的體內(nèi)，它可通過(guò)恢復(fù)胰腺胰島細(xì)胞功能、葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生，從而使人體調(diào)節(jié)血糖水平的能力得到恢復(fù)。
與人體大多數(shù)細(xì)胞不同，胚胎干細(xì)胞可分化為人體所有組織和器官，從肌肉到大腦，再到胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞。理論上，科學(xué)家可以根據(jù)需要制造盡可能多的干細(xì)胞，且質(zhì)量和一致性的控制能力更好。目前該療法已獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）頒發(fā)的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）和快速通道認(rèn)證，用于伴嚴(yán)重低血糖事件和低血糖意識(shí)受損的1型糖尿?。═1DM）的治療。
在細(xì)胞回輸治療的早期，S女士需要定期服用藥物，以阻止免疫系統(tǒng)摧毀外來(lái)細(xì)胞，她也因此得了口腔潰瘍，不過(guò)與糖尿病的健康風(fēng)險(xiǎn)相比，這些副作用是她可以承受的。幸運(yùn)的是，到2023年8月復(fù)查時(shí)，S女士的新細(xì)胞正在大量分泌胰島素，她也終于擺脫了外源性胰島素依賴(lài)。
據(jù)悉，S女士是接受實(shí)驗(yàn)室干細(xì)胞生成的胰島細(xì)胞全劑量治療的十幾名患者之一，根據(jù)美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)會(huì)議上公布的數(shù)據(jù)，參與該臨床研究11名患者，均大幅減少了胰島素的用量或完全停止了使用胰島素。
美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)：1/2期臨床數(shù)據(jù)初見(jiàn)成效，幫患者減少或擺脫外源性胰島素依賴(lài)
▲截圖源自“businesswire”
S女士參與的這項(xiàng)1/2期臨床研究結(jié)果，結(jié)果同步在2024年第84屆美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)公布，本次研究共入組12位嚴(yán)重低血糖和低血糖意識(shí)受損的1型糖尿病患者，這些患者均未檢測(cè)到空腹C肽（一種內(nèi)源性胰島素分泌的標(biāo)志物），且既往均存在復(fù)發(fā)性嚴(yán)重低血糖事件。這些患者在入組前，每天需要接受39.3（范圍19.8~52.0）單位的胰島素治療，入組接受胰島細(xì)胞回輸治療后，結(jié)果顯示如下：
1、血糖控制改善
在最近一次復(fù)查時(shí)，所有患者（n=12）的血糖控制均得到改善，且在持續(xù)血糖監(jiān)測(cè)中，出現(xiàn)HbA1c（糖化血紅蛋白）＜7.0%、范圍時(shí)間＞70%（70~180mg/dL）的表現(xiàn)。
2、嚴(yán)重低血糖事件緩解
從治療第90天開(kāi)始，所有患者（n=12）在評(píng)估期間均出現(xiàn)嚴(yán)重低血糖事件（SHE）緩解或消失的表現(xiàn)。
3、反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生
所有患者（n=12）在治療90天內(nèi)，均出現(xiàn)葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生、胰島細(xì)胞植入的表現(xiàn)。
4、減少或停用外源性胰島素
在最近一次復(fù)查時(shí)，11例患者減少或停止使用外源性胰島素。而開(kāi)篇提到的S女士，就是這11位幸運(yùn)患者中的一位。
小編寄語(yǔ)
糖尿病目前缺乏行之有效的治療手段，患者往往需要終身用藥治療，且飽受并發(fā)癥困擾。近年隨著再生再生醫(yī)學(xué)研究的不斷深入，研究人員也在不斷探索新的治療方法。多項(xiàng)研究顯示，干細(xì)胞可通過(guò)刺激胰腺內(nèi)源性β細(xì)胞的再生，改善血糖水平，還可輔助傳統(tǒng)治療，達(dá)到事半功倍的效果，如本文提到的S女士，就在細(xì)胞療法的幫助下，擺脫了外源性胰島素依賴(lài)，這是糖尿病治療領(lǐng)域的一個(gè)重大進(jìn)步，具有里程碑氏的影響！
近年我國(guó)也著眼于細(xì)胞研發(fā)領(lǐng)域，先后完成利用干細(xì)胞中產(chǎn)生胰島素的胰腺細(xì)胞、化學(xué)分化胰島細(xì)胞移植，治療2型/1型糖尿病的相關(guān)研究！