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《Awakenings》（中譯名《無語問蒼天》）以神經(jīng)醫(yī)師Oliver Sacks的同名回憶錄改編，講述了上世紀(jì)六七十年代他對于昏睡性腦炎患者使用左旋多巴治療的真實案例。這部1990年上映的影片，讓我們見證了醫(yī)學(xué)探索的艱辛與希望，尤其是面對神經(jīng)系統(tǒng)疾病時的無奈與堅持。影片里，醫(yī)生馬科姆·塞爾在精神病院中發(fā)現(xiàn)了一種可能治療昏睡性腦炎的藥物，雖然奇跡短暫，但它激發(fā)了我們對醫(yī)學(xué)無限可能的想象。
當(dāng)下，隨著科技的飛速發(fā)展，特別是iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）細(xì)胞療法的興起，我們正站在一個新的起點上，重新審視并挑戰(zhàn)那些曾經(jīng)看似不可逾越的醫(yī)學(xué)難題，iPSC細(xì)胞療法正逐步將這一想象變?yōu)楝F(xiàn)實。iPSC技術(shù)能夠?qū)⒊审w細(xì)胞重新編程為多能干細(xì)胞，進而分化為各種特定類型的細(xì)胞，為治療包括神經(jīng)系統(tǒng)疾病在內(nèi)的多種頑疾提供了前所未有的機遇。
近期，iPSC細(xì)胞療法行業(yè)傳來了一系列研究資金流入好消息。
9月10日，Cellino Biotech獲得美國衛(wèi)生高級研究計劃署（ARPA-H）的2500萬美元研究資金，旨在推動iPSCs的規(guī)?；a(chǎn)，為帕金森病、心力衰竭、脊髓損傷等疾病的治療開辟新路徑。這一項目的成功，不僅將提升個性化再生醫(yī)學(xué)治療方案的可及性，更將為數(shù)億患者帶來生命的希望。
此前，2022年1月，Cellino Biotech獲得了Bayer AG的影響力投資部門Leaps by Bayer等牽頭的8000萬美元的A輪融資，目標(biāo)是在沒有人工干預(yù)的情況下生產(chǎn)細(xì)胞。
9月14日， 杭州星賽瑞真生物技術(shù)公司（“星賽瑞真”）宣布近日完成數(shù)千萬元天使輪融資，推動iPSC器官移植替代產(chǎn)品研發(fā)。其中，CRG-101管線為iPSC衍生的角膜內(nèi)皮細(xì)胞療法，CRG-002為iPSC衍生的胰島細(xì)胞療法。
9月20日，GC Therapeutics公司宣布正式成立并完成6500萬美元的A輪融資，將致力于推進并解鎖下一代細(xì)胞療法。該公司的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）編程平臺TFome（轉(zhuǎn)錄因子組）由哈佛醫(yī)學(xué)院George Church教授的實驗室開發(fā)，匯集了合成生物學(xué)、基因編輯、細(xì)胞工程和機器學(xué)習(xí)的最新進展，以克服與細(xì)胞療法相關(guān)的開發(fā)和規(guī)?；矫娴膹?fù)雜性，并提高患者在多種疾病領(lǐng)域的治療可及性。TFome平臺旨在通過一步式工藝以比傳統(tǒng)方法快100倍的速度提供基于iPSC的現(xiàn)貨型細(xì)胞療法，以提高效力、效率、質(zhì)量并降低成本，從而徹底改變細(xì)胞療法。該公司最初的管線將專注于胃腸道、神經(jīng)和免疫疾病。
與此同時，國內(nèi)企業(yè)也在iPSC細(xì)胞療法領(lǐng)域取得了顯著進展。
中盛溯源作為該領(lǐng)域的佼佼者，圍繞iPSC核心技術(shù)，在抗炎修復(fù)、腫瘤免疫和再生醫(yī)學(xué)三大醫(yī)學(xué)方向上持續(xù)推進多類細(xì)胞藥物管線的研發(fā)。目前有三條產(chǎn)品管線進入注冊臨床試驗階段，iPSC來源間充質(zhì)樣細(xì)胞（iMSC）和iPSC來源自然殺傷細(xì)胞（iNK）治療產(chǎn)品為國內(nèi)首款獲批臨床的iMSC和iNK細(xì)胞藥物。
士澤生物在今年1月完成臨床級自體iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液經(jīng)顱內(nèi)立體定位注射微創(chuàng)手術(shù)方式移植治療帕金森病，這是中國首例臨床級iPS衍生細(xì)胞移植治療帕金森病，也是全中國首例、全世界第二例自體iPS衍生細(xì)胞替代性移植治療帕金森病。睿健醫(yī)藥自主研發(fā)的人源多巴胺能前體細(xì)胞治療產(chǎn)品NouvNeu001注射液，是帕金森治療領(lǐng)域中全球首個進入新藥注冊臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。
呈諾醫(yī)學(xué)的ALF201是全球首個獲批臨床的治療急性缺血性腦卒中的iPSC衍生細(xì)胞候選產(chǎn)品，已經(jīng)進入臨床試驗階段。霍德生物iPSC衍生前腦神經(jīng)前體細(xì)胞注射液hNPC01是全球首個獲得FDA注冊臨床默許的多能干細(xì)胞衍生前腦神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品，據(jù)公布數(shù)據(jù)顯示，截止4月29日該項目的注冊臨床與臨床研究一共已完成中風(fēng)后16至58個月的13名受試者給藥，以及最長近5個月的隨訪，所有受試者的健康狀況穩(wěn)定。
結(jié)語
iPSC細(xì)胞療法在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面的潛力尤為突出。帕金森病、阿爾茨海默病、多發(fā)性硬化癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病，長期以來一直是醫(yī)學(xué)界的難題。而iPSC技術(shù)通過分化為神經(jīng)元或神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞，能夠修復(fù)受損的神經(jīng)組織，恢復(fù)患者的神經(jīng)功能。此外，iPSC細(xì)胞療法在糖尿病、心力衰竭、年齡相關(guān)性黃斑變性、胃腸道和免疫疾病等方面的應(yīng)用也展現(xiàn)出廣闊的前景。
從《無語問蒼天》中的醫(yī)學(xué)探索，到當(dāng)今iPSC細(xì)胞療法的蓬勃發(fā)展，我們見證了醫(yī)學(xué)科技的飛速進步和生命奇跡的不斷涌現(xiàn)。iPSC技術(shù)以其獨特的優(yōu)勢，正在逐步改變我們對疾病治療的認(rèn)知，為無數(shù)患者帶來新生的希望。未來，隨著技術(shù)的不斷成熟和應(yīng)用的不斷拓展，我們有理由相信，iPSC再生醫(yī)學(xué)將開啟一個全新的治療時代，讓生命之樹更加枝繁葉茂，讓每一個生命都能綻放出最耀眼的光芒。