EN
隨著干細胞技術的不斷成熟和突破性進展，標志著未來醫(yī)療的方向正在被重新定義。細胞治療帶來了全新的治療方案，改變傳統(tǒng)醫(yī)療的局限性。通過對疾病的根本性治療，干細胞技術不僅有助于延長壽命，還為患者提供了更高質量的生活。
現(xiàn)有的藥物都是作用于活的細胞上的酶、激素，受體之后，產(chǎn)生治療作用的，而細胞退化死亡(如：阿爾默海茨病，俗稱老年癡呆癥，帕金森氏震顫麻痹癥、糖尿病）和創(chuàng)傷(如：燒傷、脊髓損傷）就需要補充活的細胞數(shù)量，才能維持組織器官的功能。干細胞研究的快速發(fā)展，使人們看到了治療疾病的新希望，早在1999年美國的《科學》雜志，將干細胞技術冠為排名第一的科學技術成就和醫(yī)學的未來。
利用藥物作為手段對疾病進行干預是醫(yī)學研究的重要目標之一。歷史上，以合成阿司匹林和重組人胰島素為里程碑，人們先后開啟了化學藥物治療和生物藥物治療時代。2017年，嵌合抗原受體T細胞產(chǎn)品Kymriah的推出標志著人類邁向細胞治療新時代。
細胞治療(cell therapy）是以自體或同種異體的細胞為載體，以外源基因表達蛋白為作用分子，對組織、器官進行修復的治療方法。細胞是人體結構功能的基本單位，與分子藥物比較，它能夠整體應對更復雜的疾病。細胞治療以細胞工程、抗體工程、基因工程技術和合成生物學為技術支撐，近年來發(fā)展迅速。
干細胞是一類具有多向分化潛能和自我更新能力的原始未分化細胞，有再生人體各種組織和器官的潛在功能。干細胞藥物開發(fā)是生命科學的前沿研究領域。干細胞在不同重大疑難性疾病的治療上開展了廣泛的臨床試驗，在某些適應證上作為藥物獲得批準上市，有著廣闊的產(chǎn)業(yè)化前景。
干細胞治療一直是生命科學最受重視的前沿領域之一，近年來干細胞治療研究發(fā)展迅速，為組織器官修復與再生、解決重大難治性疾病帶來了希望。目前全球每年有大量新增臨床研究項目，整體呈上升趨勢。
由于細胞治療巨大的潛力，其在未來醫(yī)療健康領域研究中充滿了機遇。干細胞具有再生為各種組織器官和人體細胞的潛能，干細胞治療通過將健康干細胞移植至患者體內(nèi)，修復或替換受損細胞或組織，達到治療疾病的目的。常用的干細胞分為胚胎干細胞（ESC）、間充質干細胞(,MSC）、造血干細胞（HSC）和誘導多能干細胞（iPSC）。
10月16日光明日報/光明網(wǎng)/經(jīng)濟參考等媒體發(fā)表或轉發(fā)了一篇標題《繼藥物、手術后的第三種治療方式,干細胞或將引發(fā)一場醫(yī)療變革》的文章，文章主要內(nèi)容如下：
針干細胞治療的發(fā)展情況，記者采訪了有關業(yè)內(nèi)人士，針對干細胞的兩種特性，九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司總經(jīng)理高巖嵩舉例說，一種是拔下毫毛一吹，就會變成另外一只猴子——它具有自我復制和再生能力，不斷地自我更新，從一個細胞分裂成兩個，兩個再分裂成四個，以此類推；第二種是“七十二變”，干細胞可改變自己的形態(tài)，在一定條件下由原始狀態(tài)分化成具有特定功能的成熟細胞。
在中國，干細胞治療產(chǎn)品正處于“類雙軌制”監(jiān)管階段。藥品監(jiān)管要求企業(yè)完成3期臨床試驗后上市銷售，醫(yī)療技術監(jiān)管則要求完成兩委局備案的臨床研究。目前干細胞臨床研究和轉化逐漸以藥品管理為主。
截至2023年底，全國共有140家研究機構通過干細胞臨床研究機構審核備案，110多個干細胞臨床研究項目通過審核備案。另外，國家藥品評審中心受理了40多項干細胞藥物IND注冊，30項進入臨床試驗，干細胞的研究為難治性疾病治療提供了有效途徑，更佳的臨床療效值得期待。
為生命重新“編程”
為何干細胞令科學界如此著迷？記者采訪了澤輝生物首席醫(yī)學官賈懿介紹，干細胞有三樣本事可以在疾病治療中大顯身手：“其一是免疫調(diào)節(jié)功能，通過分泌各類抑制炎癥的因子，減少炎癥細胞與炎癥損傷。其二是促進損傷修復功能，通過分泌因子修復局部組織，達到治療作用。其三是替代功能，替換掉功能減退或壞死的細胞。”
取一塊皮膚或一滴血，提取細胞，導入特定的轉錄因子進行“重編程”，改造成多能干細胞，再進一步培養(yǎng)分化，它就成為各種各樣的人體細胞，如心肌細胞、視網(wǎng)膜細胞、神經(jīng)細胞等，最終有望培育出不帶缺陷的人體器官——這并不是天方夜譚，而是科學家沿著山中伸彌開辟的道路走下去可能見到的風景。
如果說上面的介紹太復雜，你也可以將器官看成是一棵大樹，誘導多能干細胞就像是一顆種子，經(jīng)過“澆水”“施肥”，干細胞能分化成該器官不同的細胞類型，就好比發(fā)育成長為樹的葉子、主干、枝丫一樣。
尤其值得一提的是，作為多能干細胞的一種，間充質干細胞具有獨特的分化潛能和功能，是臨床應用中最早開始、目前進展最快的干細胞類型之一。“間充質干細胞，猶如游戲中的輔助玩家，發(fā)揮抗炎、免疫調(diào)節(jié)和促進組織修復的作用，間接促進受損組織的再生，相比之下，誘導多能干細胞猶如游戲中的主攻玩家，通過分化為特定的功能細胞，直接補充受損組織中的細胞。”高巖嵩說。
再生醫(yī)學的春天
當前，全球6000多項在研干細胞臨床試驗涉及上百種疾病，包括脊髓損傷、多發(fā)性硬化、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等多種疑難病癥。美國、英國等國率先用干細胞移植治療疾病，并取得一定療效。在我國，也有多所醫(yī)院開展了間充質干細胞治療疾病的臨床研究。
“干細胞治療的安全性是首要考慮的問題。如在干細胞治療癌癥中，就存在著一定的風險，可能會導致成瘤、致瘤、促瘤。這就需要通過嚴格的風險評估來確保其安全性。”高巖嵩說，在干細胞藥物安全性的考慮中需要進行臨床試驗，要選擇合適的適應癥，并對相應癥狀設計臨床試驗方案。隨后，按照現(xiàn)行的臨床試驗規(guī)范進行試驗，獲取可靠的真實數(shù)據(jù)，按照藥品的標準獲得藥監(jiān)局的批準上市。
在有效性方面，賈懿提到，干細胞藥物研發(fā)，不僅要注重符合相應癥狀及老年化癥狀，也要兼顧干細胞的研發(fā)布局，精準定位提升療效，比如基于多能干細胞，它可分化為功能細胞，作為功能藥物，對應不同的疾病。
此外，干細胞藥物研發(fā)中，需要在保證質量的前提下提高干細胞藥物的生產(chǎn)規(guī)模、做好成本控制。“目前，國際主流的生產(chǎn)方式仍是手工生產(chǎn)，產(chǎn)量受限、成本較高，惠及患者較少。下一步，需要形成產(chǎn)業(yè)突破，進一步提升干細胞藥物生產(chǎn)能力。”高巖嵩說。
業(yè)內(nèi)認為，隨著技術的不斷發(fā)展，干細胞必將引發(fā)一場醫(yī)療變革，成為繼藥物、手術后的第三種治療方式。喚醒我們身體里的“孫悟空”，也許它真能有不一樣的本事。